시신경척수염 범주질환 새롭게 승인된 치료제

2021. 10. 26.

시신경척수염 범주질환의 원인을 해결하는 치료제는 아직 개발되지 않았습니다. 따라서 증상이 나타났을 때 고용량 당질코르티코이드를 투여하거나 호전되지 않는 경우 혈장 교환술 또는 면역글로불린 주사를 시도합니다. 이후에는 재발을 방지하고자 면역 억제제를 사용합니다.

그러나 최근 AQP4-IgG가 양성인 환자를 대상으로 한 치료제 세 개가 미국 FDA로부터 연달아 승인을 받으면서 시신경척수염 범주질환 환자에게 새로운 희망이 되고 있습니다.

이 치료제는 알렉시온_{Alexion Pharmaceutical}사의 솔리리스, 호라이즌_{Horizon Therapeutics}사의 업리즈나, 그리고 로슈_Roche사의 엔스프링입니다.

1. 솔리리스_Soliris

솔리리스는 미국 FDA 승인을 받은 최초의 시신경척수염 범주질환 치료제입니다.

솔리리스의 성분인 에쿨리주맙_Eculizumab은 항체의 기능을 보조하는 보체 단백질 C5의 작용을 억제해 면역 체계를 조절합니다. 이 성분은 발작성 야간 혈색소뇨증_{PNH; Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria}, 비정형 용혈성 요독 증후군_{aHUS; atypical Hemolytic Uremic Syndrome}, 중증 근무력증 등 여러 희귀질환의 치료에도 사용됩니다.

솔리리스는 정맥 주사로 투여하며, 첫 4주 동안은 주 1회 900mg을 투여합니다. 다섯 번째 치료부터는 2주마다 1,200mg을 투여합니다.

임상 3상 시험(시험명: PREVENT)은 시신경척수염 범주질환 환자 143명을 대상으로 시행되었으며, 솔리리스를 투여한 그룹이 위약을 투여한 그룹보다 재발 위험도가 94% 감소했습니다.

2. 업리즈나_Uplizna

업리즈나는 미국 FDA 승인을 받은 두 번째 시신경척수염 범주질환 치료제입니다.

업리즈나의 성분인 이네빌리주맙_Inebilizumab은 재발 방지 치료에 사용되는 리툭시맙_Rituximab과 유사하게 항체 생성에 관여하는 B세포를 억제하며, 특히 B세포 표면에 있는 CD19 단백질에 결합합니다.

리툭시맙과 마찬가지로 면역글로불린 수치가 떨어지는 부작용이 발생할 수 있어 전처치^*로 스테로이드제, 해열제, 항히스타민제 등을 복용해야 하고, 투여 기간에는 혈중 면역글로불린 수치를 정기적으로 모니터링해야 합니다.

전처치 _{Premedication}: 본 치료를 원활하게 진행하기 위해 치료 전에 수행하는 처치를 의미하며, 치료제 주입 시 일어날 수 있는 부작용을 예방합니다.

업리즈나의 1회 투여량은 300mg으로, 첫 번째 투여 2주 뒤에 두 번째 치료를 받습니다. 세 번째 치료는 첫 번째 투여로부터 6개월이 지난 시점에 시행하며, 이후에는 6개월 간격으로 투여합니다.

임상 2/3상 시험(시험명: N-MOmentum)은 시신경척수염 범주질환 환자 230명을 대상으로 시행되었으며, 업리즈나를 투여한 그룹이 위약을 투여한 그룹보다 재발 위험도가 73% 감소했습니다.

3. 엔스프링_Enspryng

엔스프링은 미국 FDA 승인을 받은 세 번째 시신경척수염 범주질환 치료제로, 면역 반응을 억제하는 솔리리스나 업리즈나와는 다르게 작용합니다.

면역 반응의 일환으로 염증이 발생할 때, 특정 수용체에 인터류킨-6_{IL-6; Interleukin-6}이라는 물질이 결합합니다. 이때, 엔스프링의 성분인 사트랄리주맙_Satralizumab은 IL-6 대신 수용체에 결합합니다. 이는 IL-6가 결합할 수 있는 수용체의 수를 줄여 결국 염증을 억제합니다.