프래더-윌리 증후군과 관련된 최신 치료제 소식을 정리해 보았어요.
1. 솔레노 테라퓨틱스, DCCR 장기 연구 탑라인 데이터 발표
솔레노 테라퓨틱스의 디아족사이드 콜린 서방형 정제(DCCR)를 복용하던 프래더-윌리 증후군 환자가 위약으로 전환하자 과도한 배고픔이나 과식증이 악화되고 체중이 증가했다는 연구 결과가 나왔어요.
이 연구는 최대 4년 동안 DCCR 치료를 받은 77명의 프래더-윌리 증후군 환자를 대상으로 진행되었는데요. 4개월 동안 DCCR과 위약 중 하나를 무작위로 투여한 결과, 위약군에서 과식증과 관련된 행동이 현저히 악화되었어요.
반면, DCCR 치료군은 공격성, 불안, 과민증, 강박증, 우울증 등을 포함한 관련 행동도 눈에 띄게 감소했어요. DCCR은 내약성도 양호했으며, 새로운 안전성 문제는 확인되지 않았어요.
- 더 자세히 알려 드리면요
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DCCR은 과식증 외에도 여러 항목에서 효과를 보였어요.
- 호르몬: 식욕을 억제하는 호르몬인 렙틴 감소, 인슐린 저항성을 개선하는 호르몬인 아디포넥틴 증가
- 체중: 지방량 감소, 제지방량 증가
- 중증도: 의료진과 간병인이 평가한 중증도 감소
부작용으로는 다모증, 말초 부종, 고혈당 등이 나타났으나, 환자가 잘 견뎌낼 수 있는 정도였어요.
DCCR은 미국과 EU에서는 희귀의약품으로 지정되었는데요. 솔레노는 2024년 중반까지 미국 FDA에 DCCR에 대한 신약허가신청을 할 계획이라고 해요.
2. 하모니 바이오사이언시스, 와킥스 임상 2상의 2차 평가변수 데이터 발표
하모니 바이오사이언시스가 와킥스(성분명: 피톨리산트) 임상 2상의 2차 평가변수 데이터를 발표했어요.
와킥스는 현재 미국에서 성인 기면증 환자의 주간 과다 졸림 또는 허탈 발작 치료제로 승인되었는데요. 이번 임상에서는 프래더-윌리 증후군 환자 65명을 대상으로 안전성과 효능을 평가했어요.
그 결과, 고용량 피톨리산트를 투여한 그룹에서는 모든 영역의 행동 관련 증상이 개선되었어요. 또한, 간병인이 평가한 주간 과다 졸림의 중증도가 감소했으며, 과식증도 일부 나아졌어요. 전반적인 부작용 발생률은 피톨리산트와 위약이 비슷했으며, 새롭게 나타난 안전성 및 내약성 정보는 없었어요.
3. 토닉스 파마슈티컬스, TNX-2900 향후 계획 발표
토닉스 파마슈티컬스가 TNX-2900에 대한 임상시험계획을 2023년 4분기에 신청할 것이라고 발표했어요.
TNX-2900은 비강 내 투여하는 치료제로, 식욕을 줄이고 포만감을 유발하는 옥시토신 수용체를 활성화시켜 프래더-윌리 증후군 환자의 과식증에 효과적일 것으로 기대되는데요.
2022년에는 미국 FDA로부터 프래더-윌리 증후군 대상 희귀의약품으로 지정된 바 있어요.
지금까지 프래더-윌리 증후군 최신 치료제 소식을 전해 드렸는데요.
레어노트 팀은 여러분과 함께하는 모든 순간을 소중히 여기고 있어요. 저희가 전해 드리는 소식이 프래더-윌리 증후군 치료 여정에 희망이 되기를 바랍니다.
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