안녕하세요. 레어노트 팀입니다.

매주 국내외 다발성 경화증 치료제 정보를 전달해 드리는 의학 소식, 잘 받아 보고 계신가요?

지나간 소식을 더 편하게 확인하실 수 있도록 앞으로 주기적으로 그동안 발행된 다발성 경화증 의학 소식을 정리해 드리려고 해요.

올해 3분기에 발표된 치료제 소식을 확인해 보세요!

7월 소식

제넨텍, 오크레부스 임상 3상 결과 발표(7/13)

제넨텍의 다발성 경화증 치료제 오크레부스(성분명: 오크렐리주맙)가 임상 3상에서 1차 및 2차 평가변수를 충족했어요. 
오크레부스는 신경세포의 축삭과 미엘린 수초를 손상시키는 세포를 표적으로 하는데요.
이번 임상에서는 재발-완화형 다발성 경화증 또는 원발성-진행형 다발성 경화증 환자 236명을 대상으로 12주간 오크레부스를 피하 주사하며 정맥 주사제와 비교했어요. 그 결과, 안전성, 약동학성, 효능 등에서 유의미한 차이가 없었어요.
피하 주사제는 정맥 주사제와 달리, 연 2회 10분 안에 투여 가능하며 추가 인프라가 필요하지 않다는 장점이 있는데요. 자세한 결과는 추후 학회를 통해 발표될 예정이에요.

유럽 EMA, 유럽위원회에 PB006 승인 권고(7/25)

유럽 EMA 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 PB006을 재발-완화형 다발성 경화증 성인 환자 치료제로 승인할 것을 권고했어요.
PB006이 임상 3상에서 오리지널 의약품인 티사브리와 유사한 효능과 안전성을 입증했기 때문인데요. 현재 미국 FDA에서도 승인을 검토 중이라고 해요. 
티사브리의 바이오시밀러인 PB006은 정맥 주사로 투여하며, 면역세포가 뇌 또는 척수로 이동하는 것을 차단해 염증을 감소시키는 질환조절치료(DMT_{Disease Modifying Therapy})에 해당돼요.
유럽위원회가 권고에 따라 PB006을 승인하면 다발성 경화증 환자에게 새로운 선택지가 생길 것으로 기대돼요.

세 가지 치료제, WHO 필수의약품 목록 등재(7/27)

다발성 경화증 치료제 세 개가 세계보건기구(WHO) 필수의약품 목록인 EML_{Essential Medicines List}에 추가됐어요.
바로 글라티라머 아세테이트(상품명: 코팍손), 마벤클라드(상품명: 클라드리빈), 리툭시맙(상품명: 리툭산)인데요.
효능과 안전성에 대한 확실한 증거를 기반으로 선정된 세 치료제는 가장 효과적이면서도 경제적인 선택지로 인정받은 셈인데요. 한편, 원발성-진행형 다발성 경화증을 적응증으로 하는 오크렐리주맙(상품명: 오크레부스)은 비슷한 방식으로 작용하지만 더 저렴한 리툭시맙보다 낫다는 근거가 부족해 제외되었어요. 
EML에는 공중 보건에 가장 중요하고 기본적인 치료제가 선정되며, 전문가 위원회가 2년마다 갱신 및 개정하는데요. 많은 국가와 기관은 이를 지침으로 삼아 자국의 필수의약품 목록을 수립해요.

8월 소식

마벤클라드, 재발률 및 질환 활성도 억제 효과 입증(8/7)

머크의 마벤클라드(성분명: 클라드리빈)가 다발성 경화증의 재발률을 현저히 감소시키고 새로운 병변 발생을 억제하는 효과를 입증했어요.
쿠웨이트 연구진은 마벤클라드 치료를 시작한 후 최소 2년이 지난 재발-완화형 다발성 경화증 환자 72명을 분석했는데요. 그중 75%는 재발, 장애 악화, 신규 병변 발생 또는 확대 등이 2년 동안 관찰되지 않았고, 1차 치료제로 마벤클라드를 투여한 환자는 그 비율이 87.5%로 더 높았어요. 즉, 이는 초기에 마벤클라드를 사용하면 더 효과적일 수 있다는 의미예요.
마벤클라드는 혈중 B세포와 T세포를 감소시켜 질환의 활성도를 낮추고 장애 진행을 늦추는데요. 2017년에 유럽과 미국에서 재발-완화형을 포함한 다발성 경화증 성인 환자 치료제로 승인된 바 있어요.

이뮤닉 테라퓨틱스, IMU-838 임상 2상 참여자 등록 완료(8/17)

이뮤닉 테라퓨틱스가 IMU-838(성분명: 비도플루디무스 칼슘)의 임상 2상 참여자 등록을 완료했어요.
IMU-838은 다발성 경화증 및 기타 만성 염증성 및 자가면역질환 환자를 위한 치료제로, 과활성 T세포와 B세포에만 선택적으로 작용해 신경을 보호하는데요. 이번 임상에서는 원발성 진행형 다발성 경화증과 진행성 재발형 다발성 경화증 환자 총 467명을 대상으로 IMU-838의 효능, 내약성, 안전성 등을 평가할 예정이에요.
올해 가을에는 최소 24주 이상의 추적 관찰 기간을 마친 참여자 중 약 절반(225명)에 대한 데이터가 발표되며, 전체 환자 467명에 대한 탑라인 데이터는 2025년 4월에 나온다고 해요.

알토스, 오크렐리주맙 SC 제형 개발 및 국제 특허 출원(8/24)

알토스 바이로직스가 오크렐리주맙의 피하 주사(SC_{Subcutaneous Injection}) 제형에 대한 국제 특허를 출원했어요. 
오크렐리주맙은 B세포 표면에 발현되는 CD20을 표적으로 하는 다발성 경화증 치료제로, 현재 6개월에 1회 600mg을 투여하는 정맥 주사(IV_{Intravenous Injection}) 제형이 시판 중인데요. IV 제형은 효과가 좋지만, 대용량이라 투여에 오랜 시간이 소요돼요. 
이에 알토스 바이오로직스는 오크레부스와 효능과 안전성이 동등한 SC 제형을 개발하고 특허를 신청했어요. 특허가 등록되면 오크렐리주맙을 포함해 다른 CD20 항체 치료제도 투여 간격이 늘어날 것으로 기대돼요.

FDA, 티사브리 바이오시밀러 티루코 승인(8/26)

미국 FDA가 폴파마 바이오로직스의 티루코(코드명: PB006)를 승인했어요.
티루코는 오리지널 의약품인 티사브리와 동등한 효능, 안전성, 면역원성 등을 입증했는데요. 미국에서 티사브리가 보유한 적응증(재발-완화형 다발성 경화증, 2차 진행형 다발성 경화증, 일부 크론병 등)에 대해 동일하게 승인되었어요.
한편, 2019년에 폴파마 바이오로직스와 티루코의 글로벌 상용화를 위해 협약을 체결한 산도즈는 최대한 빨리 환자에게 티루코를 제공할 수 있도록 노력하겠다고 밝혔어요.

9월 소식

임사이스, IMCY-0141 임상 1상 참여자 등록 및 초기 투여 완료(9/13)

임사이스가 IMCY-0141의 임상 1상 참여자 등록 및 초기 투여를 완료했어요.
IMCY-0141은 재발-완화형 다발성 경화증 치료제로, 미엘린 수초를 파괴하는 자가면역반응을 차단하도록 설계되었는데요. 
이번 임상은 IMCY-0141의 세 가지 용량에 대한 안전성을 평가하는 것을 목표로 하며, 이를 토대로 임상 2상 설계를 더욱 구체화하고 최적의 용량을 결정할 예정이에요.

FSD 파마, 루시드-MS 임상 1상 중간 결과 발표(9/18)

FSD 파마가 루시드-MS(코드명: Lucid-21-302)의 임상 1상 중간 결과를 발표했어요.
루시드-MS는 미엘린 수초의 손상을 예방하거나 이미 손상된 미엘린 수초를 복구하도록 개발된 다발성 경화증 치료제예요.
임상 1상에서는 18~60세 사이의 건강한 참여자 40명을 대상으로 루시드-MS를 1회 경구 투여했는데요. 그 결과, 안전성, 내약성이 우수한 것으로 나타났어요.
FSD 파마는 이번 중간 결과를 바탕으로 2차 진행형 다발성 경화증 치료를 위해 루시드-MS의 개발을 지속할 예정이에요.

아노키온, ANK-700 임상 1상 두 번째 단계 참여자 등록 완료(9/20)

아노키온이 재발-완화형 다발성 경화증에 대한 ANK-700의 임상 1상 두 번째 단계 참여자 모집을 마쳤어요.
ANK-700은 면역 체계가 특정 미엘린 단백질을 공격하는 것을 억제해 미엘린 수초의 손상을 예방하는 치료제인데요. 면역세포를 활성화하는 기존 백신과는 달리, 면역세포를 비활성화하는 '역백신(Inverse Vaccine)' 유형의 치료제예요. 전임상 시험에서는 마우스 모델을 대상으로 질환 활성도를 감소시키는 효능을 입증한 바 있어요.
아노키온은 2024년 상반기에 1년 간의 ANK-700 치료에 대한 안전성과 약리학적 특성을 평가하고, 하반기에 결과를 발표할 예정이에요.

티지아나, 비활성 2차 진행형 대상 포랄루맙 임상 2a상 시작(9/26)

티지아나 라이프 사이언시스가 비활성 2차 진행형 다발성 경화증 환자를 대상으로 비강 내 포랄루맙의 임상 2a상 시험을 시작했어요.
포랄루맙은 인체 유래 항-CD3 단일클론항체로, T세포 수용체에 선택적으로 결합해 T세포를 포함한 여러 면역 세포의 기능을 조절해 염증을 완화하는 치료제인데요. 코로나19, 다발성 경화증 환자, 건강한 사람을 대상으로 효과를 입증한 바 있어요.
티지아나 라이프 사이언시스는 총 6~10곳의 신규 임상시험 기관을 모집할 예정이에요.

유럽위원회, 티사브리 바이오시밀러 티루코 승인(9/27)

산도즈가 유럽위원회로부터 티루코에 대한 허가를 받았어요.
티루코는 오리지널 의약품인 티사브리(성분명: 나탈리주맙)의 바이오시밀러로, 폴파마 바이오로직스가 개발해 글로벌 상용화를 위해 산도즈와 협약을 체결했는데요.
지난 임상에서 티사브리와 동등한 효능, 약동성, 안전성 등을 입증해 미국 FDA로부터 승인을 받았어요.
이번 허가는 성인 재발-완화형 다발성 경화증 환자를 위한 질환조절치료제 용도로 이뤄졌으며, 해당 치료를 일찍 시작하면 증상뿐만 아니라 향후 장애 정도를 완화하는 데도 도움이 될 것으로 기대돼요.

이상 3분기에 발행된 다발성 경화증 소식이었어요. 곧 4분기에 발행된 소식을 모아 다시 찾아뵐게요. 

레어노트 팀은 여러분과 함께하는 모든 순간을 소중히 여기고 있어요. 저희 소식이 다발성 경화증 치료 여정에 희망과 도움을 드릴 수 있기를 바랍니다.

이 소식 모음이 유용했다면 주변에도 널리 공유해 주세요!