10월 한 달 동안 레어노트에서 발행된 중증 근무력증 소식을 정리해 보았어요.

한눈에 보는 10월 중증 근무력증 뉴스

1. 일본의 치료제 2개 동시 승인

2. 조혈모세포를 이식하는 새로운 치료 방법

3. 미국 FDA의 새로운 치료제 승인

4. 질루코플란 임상 3상 추가 분석 결과

5. 에프가티지모드 임상 3상 장기 분석 결과

일본 후생노동성, 치료제 2개 동시 승인(10/11)

일본 후생노동성이 UCB 재팬의 로사놀릭시주맙과 질루코플란을 모두 승인했어요.
두 치료제는 스테로이드제나 기타 면역 억제 요법이 듣지 않는 전신성 중증 근무력증 환자를 대상으로 해요. 로사놀릭시주맙은 혈중 lgG* 농도를 감소시키는 항체 치료제이고, 질루코플란은 C5 보체*를 억제하는 피하 주사제예요.

lgG Immunoglobulin G
면역 반응을 유도하는 항체의 일종으로, 면역글로불린 G라고도 해요. 지나치게 많이 생성되면 자가면역질환의 원인이 돼요. 
보체 Complement
항체를 도와 면역 작용을 유도하는 단백질로, lgG와 마찬가지로 지나치게 많이 생성되면 자가면역질환의 원인이 돼요.

미국 의료진, 새로운 치료법 연구 결과 발표(10/13)

미국에서 고용량 면역 억제 요법 시행 후 자가 조혈모세포를 이식하는 새로운 치료 방법에 대한 임상시험이 진행되고 있어요. 
이 임상시험에서 30대 난치성 환자가 관해 상태가 되었고, 2년 가량 유지 중이라고 해요. 이 환자는 과거 흉선 절제술, 혈장 교환술, 각종 면역 조절제 치료를 받았지만 효과가 없었어요. 
연구진은 이 환자의 사례를 바탕으로 효과적인 치료법을 더 연구할 계획이에요.

미국 FDA, UCB의 질브리스크 승인(10/20)

미국 FDA에서 UCB의 질브리스크를 승인했어요.
질브리스크는 AChR 항체 양성인 전신성 중증 근무력증 성인 환자들을 위한 치료제로, C5 보체를 억제하여 자가면역반응이 일어나지 않도록 해요. 또한 환자가 병원에 방문하지 않고도 스스로 집에서 주사로 약물을 투여할 수 있다는 장점이 있어요. 
질브리스크 임상 3상에서 효능과 안전성이 입증되었다는 점이 승인 근거가 되었어요.

일본 연구진, 질루코플란 임상 3상 분석 결과 발표(10/23)

일본 연구진이 질루코플란 글로벌 임상 3상 데이터 중 일본인 환자들의 데이터만 따로 분석한 결과를 발표했어요. 
질루코플란은 9월 말에 일본에서 승인된 피하 주사제이고, 자가면역반응과 관련된 C5 보체를 억제하는 치료제예요. 
12주 동안 매일 1회씩 질루코플란을 투여한 결과, 장애 점수가 유의미하게 낮아졌다고 해요. 치료 효과는 1주일 이내에 나타나 12주 동안 계속되었고, 눈에 띄는 부작용도 없었어요.
한편, 글로벌 임상 3상 참여자 모두 최대 3년 동안 질루코플란을 추가 투여하는 연장시험에 참여하기로 했어요. 해당 임상시험은 2026년에 완료될 예정이에요.

에프가티지모드 임상 3상 장기 분석 결과 발표(10/25)

에프가티지모드는 FcRn 수용체*에 결합하여 질환의 원인인 IgG 항체를 분해하는 치료제예요.
중등도 이상의 환자들이 참여한 임상 3상에서 일주일에 4번 약물을 투여한 결과, 삶의 질과 근력을 평가하는 점수가 크게 개선되었어요. 특히 AChR 항체가 양성인 환자들의 효과가 좋았어요. 
일부 환자들은 1년 가까이 약물을 투여했는데, 일상생활 수행 능력과 근력이 지속적으로 일관되게 개선되었다고 해요. 
심각한 안전성 문제는 보고되지 않았고, 신장이나 콜레스테롤 관련 부작용도 해결된 것으로 보여요.

FcRn 수용체
lgG 수용체를 뜻해요. FcRn의 기능을 억제하면 lgG가 분해되어 자가면역반응을 줄일 수 있어요.

 

10월의 새로운 소식은 여기까지입니다. 11월 소식도 정리해서 전해드릴게요.

레어노트 팀은 여러분과 함께하는 모든 순간을 소중히 여기고 있어요. 저희가 전해 드리는 소식이 중증 근무력증 치료 여정에 희망과 도움을 드릴 수 있기를 바랍니다.

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