효소대체요법

모르키오 증후군의 효소대체요법 치료제는 모르키오 증후군 A형 환자에게 결핍된 N-아세틸갈락토사민-6-술파타아제GALNS; N-acetylgalactosamine-6-sulfatase 효소를 보충합니다. 효소대체요법 치료제는 2주에 한 번씩 정맥 주사로 투여합니다. 

현재 시판되고 있는 모르키오 증후군 A형 효소대체요법 치료제는 다음과 같습니다.

비미짐Vimizim

비미짐은 임상시험에서 모르키오 증후군 A형 환자의 골 형성과 운동 기능을 개선했으며, 특히 보행 능력 개선에 큰 효과를 보였습니다.

그 밖에

환자의 상태에 따라 호흡 보조기기, 소화 보조제, 진통제 등의 지지요법을 병행하기도 합니다.