미국에서 세계 최초로 유전적 질환이 있는 아기가 디엔에이(DNA) 속 유전자 편집을 통한 치료를 받고 건강히 생활하고 있는 것으로 확인됐다. 디엔에이 편집을 통해 헌팅턴병 등 다양한 유전 질환을 치료할 수 있는 길이 열려 주목된다.케이제이는 중증 CPS-1 결핍증으로 진단받은 아기로, 130만명 중 1명에게 나타나는 희귀 질환이다. 이 질환은 간 효소가 부족해 암모니아가 체내에 축적되면서 장기 손상을 유발한다. 연구팀은 크리스퍼 기반의 염기 편집 기법을 사용해 아기의 유전자 결함을 수정했으며, 현재 건강 상태가 안정적이다.키란 무수...
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