사노피, 고셔병 임상 3상 성공 파브리병은 '실패'
의약뉴스
2026. 2. 3.
레어노트 등록일
2026. 2. 26.
조회
7
[의약뉴스] 사노피의 희귀 리소좀 축적질환 치료제 후보물질이 고셔병 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과를 도출했다. 다만 파브리병 임상 3상 시험에서는 1차 평가변수에서 우월성을 입증하지 못했다.사노피는 3형 고셔병(GD3)의 신경계 증상을 앓는 성인 및 소아(12세 이상) 환자를 대상으로 한 LEAP2MONO 임상 3상 시험에서 벤글루스타트(venglustat)가 1차 평가변수와 주요 2차 평가변수 4개 중 3개를 충족했다고 2일 발표했다.벤글루스타트는 세포와 장기에 비정상적으로 축적되는 당과 지방 분자를 감소시키는 기전을 가진 경...
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