유한양행은 신약 후보물질 'YH35995'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 고셔병(Gaucher disease)을 적응증으로 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 13일 밝혔다.YH35995는 글루코실세라마이드(Glucosylceramide) 생성을 낮추는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, 기질감소치료법(SRT)에 해당하는 경구용 저분자 화합물이다. 전임상 연구에서 BBB(혈액뇌장벽) 투과 특성을 기반으로 뇌 내 GL1 억제를 강력하고 지속적으로 유지하는 경향을 보였다. 이에...
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