유한양행, 고셔병 치료제 임상 1상 단일투약 결과 발표
포인트데일리
2026. 5. 8.
레어노트 등록일
2026. 5. 10.
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[포인트데일리 송가영 기자] 유한양행이 이탈리아 트리에스테에서 열린 제3회 고셔병 국제 워킹그룹 심포지엄 2026에서 고셔병 치료제로 개발 중인 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제 'YH35995' 임상 1상 단회투여 결과를 구연 발표했다고 밝혔다.고셔병이란 GBA1 유전자 변이로 인해 세포 내 리소좀 효소(글루코세레브로시다아제) 기능이 저하되면서 글루코실세라마이드(GL1)가 체내 여러 장기에 축적되는 희귀 유전질환이다. 신경병증성 고셔병(2형/3형)은 중추신경계(CNS) 증상도 동반한다.YH35995는 2018년 GC녹십자...
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