[뉴스클레임]국내에서 치료 수단이 없던 희귀질환 ‘제1형 원발성 고옥살산뇨증(PH1)’ 환자들이 처음으로 약물 치료 기회를 얻었습니다.식품의약품안전처(이하 식약처)는 그간 치료제가 없던 PH1을 적응증으로 하는 수입 희귀의약품 ‘옥스루모주(성분명 루마시란나트륨)’를 허가했다고 14일 밝혔습니다.이 약은 간에서 글리콜산이 옥살산으로 변환되는 경로를 차단해 체내에 쌓이는 옥살산염 농도를 감소시키는 RNA 간섭(RNAi) 기반 치료제입니다. PH1은 AGXT 유전자의 돌연변이로 인한 효소 결핍으로 간에서 옥살산이 과다 생성돼 신장 결석,...
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