[헬스코리아뉴스] 희귀질환 치료의 핵심은 ‘골든타임’을 놓치지 않는 조기 진단과 치료에 있다. 3일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 이탈리아 제약사 ‘키에시(Chiesi Farmaceutici)’의 동형접합 가족형 고콜레스테롤혈증(HoFH) 치료제 ‘적스타피드(Juxtapid, 성분명 : 로미타피드·Lomitapide)’를 2세 이상 소아 환자까지 확대 승인한 것은 그런 의미에서 매우 고무적인 진전이다. 약 13년 전인 2012년 12월, 성인용으로 처음 세상에 나온 이 약이 이제는 갓 걸음마를 뗀 어린 환자들의 생명줄 역할을...
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