페닐케톤뇨증 치료 희귀의약품 '세피언스산' 국내 허가
히트뉴스
2026. 9. 3.
레어노트 등록일
2026. 9. 13.
조회
2
식품의약품안전처(처장 오유경)는 소아 및 성인 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 '세피언스산(세피압테린)'을 9월 3일 허가했다고 밝혔다.세피언스산은 미국 PTC 테라퓨틱스가 개발한 제품으로, 국내에서는 베르토코리아가 수입·허가를 받았다.페닐케톤뇨증은 아미노산의 일종인 페닐알라닌을 분해하는 효소인 페닐알라닌수산화효소의 유전자 돌연변이로 체내에 페닐알라닌이 축적되는 유전성 희귀질환이다. 인지 능력 저하, 피부 색소 결핍, 발달장애 등을 초래할 수 있다.식약처에 따르면 세피언스산은 체내에서 테트라하이드...
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