루게릭병 환자들에게 희망…희귀의약품 ‘칼소디’ 허가
병원신문
2025. 8. 20.
레어노트 등록일
2025. 8. 21.
조회
32
식품의약품안전처(처장 오유경)는 수입 희귀질환 치료제 ‘칼소디주(성분명 토퍼센)’를 8월 20일 허가했다고 밝혔다.미국 바이오젠의 칼소디는 과산소 디스뮤타아제 1(SOD1) 유전자 변이가 있는 근위축성 측삭경화증(루게릭병) 환자의 SOD1 mRNA에 결합해 변형된 단백질(SOD1) 합성을 감소시키는 핵산 치료제로, 적절한 치료제가 없는 SOD1 유전자 변이 근위축성 측삭경화증 성인 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.루게릭병이라 불리는 근위축성 측삭경화증(amyotrophic lateral sclerosis, ALS...
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