FDA, 아지오스 미타피바트 지중해빈혈 적응증 승인[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 제약사 아지오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals)의 경구용 피루브산염 키나아제(PK) 활성화제를 알파 또는 베타 지중해빈혈 치료제로 승인했다.아지오스는 지난 23일 FDA가 알파 또는 베타 지중해빈혈 성인 환자의 빈혈 치료제 아크베스메(Aqvesme, 성분명 미타피바트)를 승인했다고 발표했다.아크베스메는 수혈 비의존성 및 수혈 의존성 알파 또는 베타 지중해빈혈 모두에서 빈혈 치료 용도로 FDA 승인을 받은 최초이자 유일한 의약품이다.앞서 아크베스메는 2022년에 FDA의약뉴스2일 전조회 0
아지오스 '미타피바트' 지중해빈혈 치료제로 승인 - 메디파나뉴스[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 아지오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals)의 '미타피바트'(mitapivat)가 FDA로부터 성인 알파 또는메디파나뉴스2일 전조회 0
광닌성 29개월 아기, 동종 골수 이식으로 구해(Chinhphu.vn) - 4월 28일, 후에 중앙병원에서 제7차 지중해빈혈 동종골수 이식 수술과 제45차 신경아세포종 이식 수술의 퇴원식이 거행되었습니다. 이는 첨단기술을 선구적으로 적용하여 환자에게 더 나은 삶의 기회를 제공하는 것을 분명하게 보여주는 사례입니다.vietnam.vn2025. 4. 29.조회 2
지중해빈혈을 앓고 있는 어린이를 위한 또 다른 성공적인 동종 골수 이식(PLVN) - 4월 28일, 후에 중앙병원은 제7차 지중해빈혈 동종골수 이식 수술과 제45차 신경아세포종 이식 수술을 위한 퇴원식을 거행했습니다. 이는 첨단기술을 선구적으로 적용하여 환자에게 더 나은 삶의 기회를 제공하는 것을 분명하게 보여주는 사례입니다.vietnam.vn2025. 4. 29.조회 4
베타지중해빈혈의 원인, 빈도, 유전따라 두 가지 유형으로 분류됩니다: 중증 지중해빈혈(수혈 의존성 지중해빈혈 또는 쿨리 빈혈로도 알려짐)과 중간형 지중해빈혈(비수혈 의존성 지중해빈혈). 두 유형 중 중증 지중해빈혈이 더 심각합니다. 중증 지중해빈혈의 징후와 증상은MedlinePlus2024. 6. 28.조회 113
베타지중해빈혈의 원인, 진단, 치료 및 관리베타지중해빈혈(Beta thalassaemia)는 혈색소의 글로빈 사슬의 합성이 감소하거나 결여되어 발생하는 저색소성 소적혈구 빈혈의 흔한 원인입니다. 베타지중해빈혈는 혈색소 합성의 양적 결함입니다. 이는 겸상 적StatPearls2024. 6. 28.조회 275
지중해빈혈지역의 돌연변이의 대부분을 차지합니다. 우리나라와 같이 유병률이 적은 지역에서는 여러 돌연변이가 발생합니다.중간형 지중해빈혈은 HBA(alpha-globin gene) 혹은 HBB(beta-globin gene) 유전자의 변이는 있질병관리청2020. 1. 1.조회 52
지중해빈혈지역의 돌연변이의 대부분을 차지합니다. 우리나라와 같이 유병률이 적은 지역에서는 여러 돌연변이가 발생합니다.중간형 지중해빈혈은 HBA(alpha-globin gene) 혹은 HBB(beta-globin gene) 유전자의 변이는 있질병관리청2020. 1. 1.조회 34
주간 의학 소식 이모저모 | 2023년 11월 마지막 주레어노트에서 11월 마지막 주 의학 소식을 전해 드립니다. 이번 주 소식 한눈에 보기 1. 우체국 대한민국 엄마보험 출시2. 바이오·헬스 혁신을 위한 대규모 규제 개편3. 권역별 희귀질환 전문기관 확대4. 2021#정책,#치료와 관리2023. 12. 1.조회 492
가부키 증후군 치료제 개발을 향한 최신 연구가부키 증후군에 대한 더 많은 정보를 원하신다면, 시리즈의 다른 글도 놓치지 마세요. 가부키 증후군의 주요 증상과 관리 가부키 증후군과 성장 지연 가부키 증후군과 유전 가부키 증후군 치료제 개발을 향한 최신 연구#치료와 관리2022. 7. 12.조회 872
희귀질환 관리 체계가 새로워져요레어노트에서 4월 첫째 주 의학 소식을 전해 드립니다. 4월 첫째 주 소식 한눈에 보기 정부, AI로 희귀질환 진단부터 신약 발굴까지 충북, 첨단재생의료 규제 완화로 바이오산업 메카 도약 질병관리청, 희귀질환 2024. 4. 4.조회 489
무형성빈혈(재생불량성빈혈) 리포트 1차무형성빈혈(재생불량성빈혈) 리포트 대해 더 알고 싶다면, 시리즈의 다른 글도 놓치지 마세요! 무형성빈혈(재생불량성빈혈) 리포트 1차 무형성빈혈(재생불량성빈혈) 리포트 2차 설문 기간 | 2023.11.30. #환자 이야기2024. 1. 24.조회 265
