베타지중해빈혈fda, 블루버드 지중해빈혈 유전자 치료법 ′진테글로′ 승인[메디컬투데이=최재백 기자] 베타 지중해빈혈 환자 치료를 위한 블루버드 바이오의 유전자 치료법이 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 17일(현지시간) FDA는 베타 지중해빈혈(β-thalassemia) 환자를 뉴스2024. 5. 13.조회 3
베타지중해빈혈fda, 베타 지중해빈혈 '긍정' 로렌조오일병 '불투명'블루버드 바이오의 베타지중해 빈혈 원샷 유전자치료제 진테그로(베티셀beti-cel)에 대해 FDA 승인에 밝은 전망이 제시됐다. 반면 부신백질이영양증(ALD) 일명 로렌조오일병 치료제 스카이소나(엘리셀 eli-cel뉴스더보이스헬스케어2024. 5. 13.조회 0
베타지중해빈혈아지오스, 경구용 지중해빈혈 치료제 3상 성공[의약뉴스] 미국 제약사 아지오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals)가 희귀 혈액질환에 승인된 경구용 치료제를 지중해빈혈 치료제로 평가한 임상 3상 시험에서 성공했다.아지오스는 수혈 비의존(NTD)의약뉴스2024. 5. 13.조회 1
베타지중해빈혈fda, 카스게비 베타 지중해빈혈 치료제로 승인[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 버텍스 파마슈티컬스와 크리스퍼 테라퓨틱스의 크리스퍼 유전자 가위를 이용한 유전자 치료제 카스게비(Casgevy)를 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 치료제로 추가 승인했다.버텍스는 의약뉴스2024. 5. 13.조회 10
베타지중해빈혈고가약만 즐비한 지중해빈혈, 저렴한 경구제 등장할까[메디칼업저버 배다현 기자] 희귀 혈액질환인 지중해빈혈 치료제가 하나둘 등장하고 있으나, 가격이 워낙 높아 환자들이 사용에 어려움을 겪고 있다.이 가운데 경구제 형태로 개발된 미타파비트가 임상3상에 성공하면서 환자들메디칼업저버2024. 5. 13.조회 0
베타지중해빈혈fda, 수혈의존성 베타 지중해빈혈 치료제 ‘카스게비’ 승인버텍스 파마슈티컬스와 크리스퍼 테라퓨틱스의 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT) 유전자 편집 치료제 ‘카스게비’(Casgevy)가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 획득했다.지난 2022년 블루버드 바이오가 유전자 치메디소비자뉴스2024. 5. 13.조회 1
베타지중해빈혈유전성 혈액 질환 치료하는 ′카스거비′, 영국서 세계 첫 승인[메디컬투데이=최재백 기자] 영국 의약품 규제당국이 12세 이상 낫형세포병(Sickle-cell disease) 및 베타-지중해빈혈(β-thalassemia) 환자를 대상으로 유전자 치료인 카스거비(Casgevy)를뉴스2024. 5. 13.조회 5
알파지중해빈혈지중해빈혈, 전 세계 수백만 명에게 영향을 미치는 유전적 혈액 질환지중해빈혈은 전 세계 수백만 명에게 영향을 미치는 유전적 혈액 질환입니다. 이 질환의 증상으로는 빈혈, 비장 비대, 폐 고혈압 등이 포함됩니다. 전 세계적으로 약 1억 명이 이 질환을 유발하는 유전자를 보유하고 있는Youth Incorporated Magazine2024. 5. 31.조회 2
제9인자결핍화이자의 Durveqtix, 중증 및 중등도 중증 혈우병 B 치료에 권장화이자의 Durveqtix (피다나코진 엘라파르보벡)이 중증 및 중등도 중증 혈우병 B 성인 환자 치료에 권장되었습니다. 이 일회성 유전자 치료는 환자들이 스스로 FIX를 생산할 수 있도록 설계되었습니다.PMLiVE2024. 6. 6.조회 0