프리드라이히운동실조美 fda, 첫 프리드라이히 운동실조 치료제 승인[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 유전질환인 프리드라이히 운동실조를 가진 환자를 위한 최초의 치료제를 승인했다.미국 제약회사 리아타 파마슈티컬스(Reata Pharmaceuticals)는 지난 28일(현지의약뉴스2024. 5. 13.조회 19
모세혈관확장성 운동실조Quince Therapeutics, A-T 치료를 위한 EryDex 임상 3상 첫 환자 투여Quince Therapeutics는 유전성 신경퇴행성 및 면역결핍 질환인 운동실조-모세혈관확장증(A-T) 치료를 위한 EryDex의 임상 3상 NEAT 시험에서 첫 번째 환자에게 투여를 완료했습니다. 이 시험은 6Clinical Trials Arena2024. 6. 28.조회 2
프리드라이히운동실조프리드라이히병 발병과정 일부 규명미국 캘리포니아대학교 데이비스 수의대 연구진은 진행성 신경퇴행성 질환에 대한 연구와 진단을 위한 새로운 바이오마커 및 치료제 개발에 희망을 안겨주는 연구결과를 발표했다.연구진이 발표한 연구 2건은 희귀한 유전성 질환의약뉴스2024. 5. 15.조회 1
취약X증후군약한 형태의 취약 X 돌연변이가 FXTAS를 유발할 수 있습니다약한 형태의 취약 X 돌연변이가 비정상적인 단백질을 생성하여 취약 X 관련 떨림/운동실조 증후군(FXTAS)을 유발할 수 있습니다. 이로 인해 파리의 눈이 퇴화하고 포유류 세포가 죽게 됩니다.The Transmitter: Neuroscience News and Perspectives2024. 6. 2.조회 6
모세혈관확장성 운동실조FDA, 퀸스 테라퓨틱스의 희귀병 치료제 EryDex에 신속 심사 지정을 부여FDA는 퀸스 테라퓨틱스의 3상 약물 후보 EryDex에 희귀병인 운동실조-모세혈관확장증 치료를 위해 신속 심사 지정을 부여했습니다. 이 지정을 통해 퀸스는 FDA와의 조기 상호작용이 가능해지며, 가속 승인과 순차적Pharmaceutical Technology2024. 6. 6.조회 4
모세혈관확장성 운동실조오직 한 사람을 위해···희귀 질환, 맞춤 치료제 개발 가능해진다미국 보스턴 인근에 사는 5살 소녀 이펙 쿠주는 모세혈관 확장성 운동실조 증후군(A-T, ataxia-telangiectasia)이라는 희귀병을 안고 태어났다.A-T는 자발적 운동을 조절하는 능력이 손상되고 모세혈관뉴스2024. 5. 13.조회 4
유전성 혈관부종한국다케다제약, 유전성 혈관부종의 날 캠페인 성료[의학신문·일간보사=김상일 기자]한국다케다제약(대표 문희석)은 5월 16일 ‘세계 유전성 혈관부종의 날’을 맞아 임직원 및 유전성 혈관부종 관련 전문의들과 함께 질환의 인지도를 높이고 환자들을 응원하는 ‘#activ의학신문2024. 5. 13.조회 4
유전성 혈관부종한국다케다제약, 세계 유전성 혈관부종의 날 맞아 '#active4hae' 캠페인 전개 外◇한국다케다제약, 세계 유전성 혈관부종의 날 맞아 ‘#active4HAE’ 캠페인 전개한국다케다제약(대표 문희석)은 5월 16일 ‘세계 유전성 혈관부종의 날(HAE Day)’을 맞아 임직원 및 유전성 혈관부종 관련 의약뉴스2024. 5. 13.조회 0
유전성 혈관부종천식알레르기협회, 세계 유전성 혈관부종의 날 기념 #active4hae 캠페인 참여올해로 창립 20주년을 맞은 한국천식알레르기협회(회장 장석일)는 5월 16일 세계 유전성 혈관부종의 날(HAE Day)을 앞두고 유전성 혈관부종 전문의들과 함께 11일 #active4HAE 캠페인에 참여했다고 밝혔다뉴스2024. 5. 15.조회 14