모세혈관확장성 운동실조Quince Therapeutics, A-T 치료를 위한 EryDex 임상 3상 첫 환자 투여Quince Therapeutics는 유전성 신경퇴행성 및 면역결핍 질환인 운동실조-모세혈관확장증(A-T) 치료를 위한 EryDex의 임상 3상 NEAT 시험에서 첫 번째 환자에게 투여를 완료했습니다. 이 시험은 6Clinical Trials Arena2024. 6. 28.조회 2
저감마글로불린혈증fda, 최초 극희귀 whim증후군 치료제 '졸렘디' 승인X4 파마슈티컬스의 희귀 유전질환 WHIM증후군 환자를 위한 치료제 '졸렘디'(Xolremdi, 마보릭사포)가 FDA 승인을 받았다.X4는 29일 CXCR4 수용체의 기능이 비정상적으로 증가하면서 발생하는 희귀 유전뉴스더보이스헬스케어2024. 5. 13.조회 5
유전성 혈관부종한국다케다제약, 유전성 혈관부종의 날 캠페인 성료[의학신문·일간보사=김상일 기자]한국다케다제약(대표 문희석)은 5월 16일 ‘세계 유전성 혈관부종의 날’을 맞아 임직원 및 유전성 혈관부종 관련 전문의들과 함께 질환의 인지도를 높이고 환자들을 응원하는 ‘#activ의학신문2024. 5. 13.조회 4
근세관성 근병증선천성 근육질환에도 유전자치료 가능성 열린다오덴테스테라퓨틱스 홈페이지 캡처. 태어날 때부터 선천적으로 생기는 유전성 희귀질환에 대한 유전자 치료제가 실제 환자를 치료하는 사례가 속속 나오고 있다. 미국 식품의약국(FDA)는 2017년 유전성 망막질환에 대한뉴스2024. 5. 13.조회 10
유전성 혈관부종세계 유전성 혈관부종의 날 기념 #active4hae 캠페인 참여올해로 창립 20주년을 맞은 한국천식알레르기협회(회장 장석일)는 5월 16일 세계 유전성 혈관부종의 날(HAE Day)을 앞두고 유전성 혈관부종 전문의들과 함께 11일 #active4HAE 캠페인에 참여했다고 밝혔다뉴스더보이스헬스케어2024. 5. 13.조회 6
유전성 혈관부종세계 유전성 혈관부종의 날 기념 #active4hae 캠페인 참여올해로 창립 20주년을 맞은 한국천식알레르기협회(회장 장석일)는 5월 16일 세계 유전성 혈관부종의 날(HAE Day)을 앞두고 유전성 혈관부종 전문의들과 함께 11일 #active4HAE 캠페인에 참여했다고 밝혔다뉴스더보이스헬스케어2024. 6. 5.조회 2
디스트로피성 수포성 표피박리증열성 유전성 표피박리증에서 피부 편평세포암 치료에 대한 체계적 검토희귀질환 저널에 발표된 연구 '열성 유전성 표피박리증에서 피부 편평세포암 치료: 157건의 체계적 검토'에 따르면 대부분의 경우 암이 잘 분화되어 덜 공격적인 종양을 나타냈습니다.Epidermolysis Bullosa News2024. 6. 26.조회 8
비스코트-얼드리치 증후군Wiskott-Aldrich 증후군: 희귀한 X-연관 열성 면역결핍 장애Wiskott-Aldrich 증후군(WAS)은 희귀한 X-연관 열성 면역결핍 장애로, 혈소판 감소증, 습진, 반복적인 감염, 자가면역 합병증 및 혈액암의 높은 위험이 특징입니다. 일반적으로 영향을 받는 남성은 어린 Frontiers2024. 6. 30.조회 1