프리드라이히운동실조美 fda, 첫 프리드라이히 운동실조 치료제 승인[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 유전질환인 프리드라이히 운동실조를 가진 환자를 위한 최초의 치료제를 승인했다.미국 제약회사 리아타 파마슈티컬스(Reata Pharmaceuticals)는 지난 28일(현지의약뉴스2024. 5. 13.조회 19
다발골수종vcd 병용요법, 아밀로이드증 동반한 다발골수종 1차에도 급여아밀로이드증을 동반한 다발골수종 환자에게 이른바 VCD요법(보르테조닙/ 사이클로포스파미드/ 덱사메타손 3제요법)을 1차 치료제로 사용할 수 있도록 급여기준이 변경된다.또 급성림프모구백혈병 치료제 엘-아스파라기나제(에뉴스더보이스헬스케어2024. 5. 13.조회 13
취약X증후군약한 형태의 취약 X 돌연변이가 FXTAS를 유발할 수 있습니다약한 형태의 취약 X 돌연변이가 비정상적인 단백질을 생성하여 취약 X 관련 떨림/운동실조 증후군(FXTAS)을 유발할 수 있습니다. 이로 인해 파리의 눈이 퇴화하고 포유류 세포가 죽게 됩니다.The Transmitter: Neuroscience News and Perspectives2024. 6. 2.조회 6
모세혈관확장성 운동실조FDA, 퀸스 테라퓨틱스의 희귀병 치료제 EryDex에 신속 심사 지정을 부여FDA는 퀸스 테라퓨틱스의 3상 약물 후보 EryDex에 희귀병인 운동실조-모세혈관확장증 치료를 위해 신속 심사 지정을 부여했습니다. 이 지정을 통해 퀸스는 FDA와의 조기 상호작용이 가능해지며, 가속 승인과 순차적Pharmaceutical Technology2024. 6. 6.조회 4
뇌전증뇌전증 동반 인지 장애 치료제 나올까…타깃세포 첫 발굴뇌전증을 동반한 인지기능 장애 치료에 효과를 불 수 있는 타깃 세포가 국내에선 처음으로 발굴됐다. 게티이미지뱅크 뇌전증을 동반한 인지기능 장애 치료에 효과를 볼 수 있는 타깃세포가 국내에선처음으로 발굴됐다. ..뉴스2024. 5. 13.조회 0
모세혈관확장성 운동실조Quince Therapeutics, A-T 치료를 위한 EryDex 임상 3상 첫 환자 투여Quince Therapeutics는 유전성 신경퇴행성 및 면역결핍 질환인 운동실조-모세혈관확장증(A-T) 치료를 위한 EryDex의 임상 3상 NEAT 시험에서 첫 번째 환자에게 투여를 완료했습니다. 이 시험은 6Clinical Trials Arena2024. 6. 28.조회 2
모세혈관확장성 운동실조오직 한 사람을 위해···희귀 질환, 맞춤 치료제 개발 가능해진다미국 보스턴 인근에 사는 5살 소녀 이펙 쿠주는 모세혈관 확장성 운동실조 증후군(A-T, ataxia-telangiectasia)이라는 희귀병을 안고 태어났다.A-T는 자발적 운동을 조절하는 능력이 손상되고 모세혈관뉴스2024. 5. 13.조회 4
연접부 수포성 표피박리증고위험 희귀 질환 EB-PA의 치료 방법유문 폐쇄를 동반한 표피박리증(EB-PA)은 높은 사망률을 동반한 희귀 질환입니다. 피부 점막의 취약성 증가로 인해 가벼운 외상도 긴장성 수포와 피부 침식을 유발할 수 있습니다. EB-PA는 합병증과 사망률이 높으며Frontiers2024. 6. 30.조회 0
루게릭병'루게릭병' 환자, 몸에 지방 적을수록 생존기간 짧아지방감소증을 동반한 루게릭병 환자는 그렇지 않은 환자보다 근육량과 무관하게 생존기간이 짧다는 연구 결...뉴스2024. 5. 13.조회 5