낭포성 섬유증UT 사우스웨스턴 연구진, 낭포성 섬유증 유전자 편집 성공UT 사우스웨스턴의 연구원들은 낭포성 섬유증 마우스 모델의 폐에서 질병을 유발하는 유전자를 성공적으로 편집한 나노입자를 개발했습니다. 이 발견은 낭포성 섬유증 및 기타 유전성 폐 질환을 앓고 있는 사람들에게 희망을 뉴스2024. 6. 29.조회 1
유전성 혈관부종한국다케다제약 유전성 혈관부종 치료제 피라지르 (上)[의학신문·일간보사=김상일 기자]유전성 혈관부종은 체내 ‘C1-에스테라제 억제제’의 결핍 혹은 기능 이상으로 손, 발, 사지, 안면, 기도 내 조직들이 붓는 희귀질환이다. 유전성 혈관부종으로 인한 부종은 가려움증을 의학신문2024. 5. 13.조회 1
제9인자결핍[기획] 시장규모 1800억원 혈우병 치료제 시장 경쟁 가열약 1800억 원 규모의 ‘혈우병 치료제’ 시장 경쟁이 치열해지고 있다.혈우병은 응고인자의 결핍에 따른 유전성 출혈 질환으로 약 1만명 당 1명에게 나타난다. 결핍된 응고인자에 따라 혈우병 A형과 B형으로 분류한다.알티케이뉴스2024. 5. 13.조회 4
신경섬유종증신경섬유종증 2형 시장 규모, 점유율, 동향 및 예측: 2024-2031신경섬유종증 2형 시장은 종양 유형(전정 신경초종, 수막종, 기타 종양), 치료 유형(종양 제거, 정위 방사선 수술, 기타), 방사선 요법, 약물 요법(라파티닙, 셀루메티닙, 베바시주맙, 기타) 및 최종 사용자(병원openPR.com2024. 6. 6.조회 24
스타가르트병호주 안과 연구 센터, 새로운 임상 시험 시설 설립호주 안과 연구 센터는 새로운 전문 안과 임상 시험 시설인 Cerulea Clinical Trials를 설립했습니다. 이 시설은 Breakthrough Victoria의 1천만 달러 투자로 지원되며, 향후 10년 동Australian Seniors News2024. 6. 14.조회 11
아데노신탈아미노효소결핍철회위기 극희귀 유전자치료제 '스트림벨리스' 명맥유지유럽승인을 받은 두번째 유전자치료제 스트림벨리스가 적자로 인해 시장철수한 첫번째 유전자치료제 글리베라의 전철을 밟지 않고 명맥을 유지하게 됐다.유럽연합 집행위원회는 최근 아데노신 탈아미노효소 결핍 중증복합면역결핍증(뉴스더보이스헬스케어2024. 5. 13.조회 5
제9인자결핍[2020 isth 다시 보기②] isth에서 주목 받은 혈액응고인자 9인자의 특성은?혈우병은 결핍된 혈액응고인자의 종류에 따라 유형이 달라진다. 그 중에서도 A형 혈우병(혈액응고인자 8인자 결핍)과 B형 혈우병(혈액응고인자 9인자 결핍)이 가장 흔하게 발생한다. 라포르시안2024. 5. 14.조회 0
삼첨판폐쇄[후생신보] 인공심폐순환 하 동맥간우회로조성술, 인공판막치환술시 사용한 tentacles 치료재료 인정여부■ 청구내역 ○ A사례(남/56) - 청구 상병명: 기타 형태의 협심증, 출혈이 있는 급성 위궤양, 상세불명의 합병증을 동반한 2형 당뇨병, 기타 및 상세불명후생신보2024. 5. 14.조회 3
CDKL5 관련 장애가낙솔론, 유전성 뇌전증 임상3상에서 호성적[메디칼업저버 박선재 기자] 유전성 뇌전증 치료제 가낙솔론(ganaxolone)이 임상3상에서 경련 빈도를 대조군보다 30% 정도 줄이는 좋은 성적표를 받았다.이 연구는 Lancet Neurology 5월 2일 온라메디칼업저버2024. 5. 13.조회 2