프리드라이히운동실조美 fda, 첫 프리드라이히 운동실조 치료제 승인[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 유전질환인 프리드라이히 운동실조를 가진 환자를 위한 최초의 치료제를 승인했다.미국 제약회사 리아타 파마슈티컬스(Reata Pharmaceuticals)는 지난 28일(현지의약뉴스2024. 5. 13.조회 19
모세혈관확장성 운동실조Quince Therapeutics, A-T 치료를 위한 EryDex 임상 3상 첫 환자 투여Quince Therapeutics는 유전성 신경퇴행성 및 면역결핍 질환인 운동실조-모세혈관확장증(A-T) 치료를 위한 EryDex의 임상 3상 NEAT 시험에서 첫 번째 환자에게 투여를 완료했습니다. 이 시험은 6Clinical Trials Arena2024. 6. 28.조회 2
프리드라이히운동실조프리드라이히병 발병과정 일부 규명미국 캘리포니아대학교 데이비스 수의대 연구진은 진행성 신경퇴행성 질환에 대한 연구와 진단을 위한 새로운 바이오마커 및 치료제 개발에 희망을 안겨주는 연구결과를 발표했다.연구진이 발표한 연구 2건은 희귀한 유전성 질환의약뉴스2024. 5. 15.조회 1
낭포성 섬유증UT 사우스웨스턴 연구진, 낭포성 섬유증 유전자 편집 성공UT 사우스웨스턴의 연구원들은 낭포성 섬유증 마우스 모델의 폐에서 질병을 유발하는 유전자를 성공적으로 편집한 나노입자를 개발했습니다. 이 발견은 낭포성 섬유증 및 기타 유전성 폐 질환을 앓고 있는 사람들에게 희망을 뉴스2024. 6. 29.조회 1
신경섬유종증신경섬유종증 2형 시장 규모, 점유율, 동향 및 예측: 2024-2031신경섬유종증 2형 시장은 종양 유형(전정 신경초종, 수막종, 기타 종양), 치료 유형(종양 제거, 정위 방사선 수술, 기타), 방사선 요법, 약물 요법(라파티닙, 셀루메티닙, 베바시주맙, 기타) 및 최종 사용자(병원openPR.com2024. 6. 6.조회 24
스타가르트병호주 안과 연구 센터, 새로운 임상 시험 시설 설립호주 안과 연구 센터는 새로운 전문 안과 임상 시험 시설인 Cerulea Clinical Trials를 설립했습니다. 이 시설은 Breakthrough Victoria의 1천만 달러 투자로 지원되며, 향후 10년 동Australian Seniors News2024. 6. 14.조회 11
삼첨판폐쇄[후생신보] 인공심폐순환 하 동맥간우회로조성술, 인공판막치환술시 사용한 tentacles 치료재료 인정여부■ 청구내역 ○ A사례(남/56) - 청구 상병명: 기타 형태의 협심증, 출혈이 있는 급성 위궤양, 상세불명의 합병증을 동반한 2형 당뇨병, 기타 및 상세불명후생신보2024. 5. 14.조회 3
취약X증후군약한 형태의 취약 X 돌연변이가 FXTAS를 유발할 수 있습니다약한 형태의 취약 X 돌연변이가 비정상적인 단백질을 생성하여 취약 X 관련 떨림/운동실조 증후군(FXTAS)을 유발할 수 있습니다. 이로 인해 파리의 눈이 퇴화하고 포유류 세포가 죽게 됩니다.The Transmitter: Neuroscience News and Perspectives2024. 6. 2.조회 6
모세혈관확장성 운동실조FDA, 퀸스 테라퓨틱스의 희귀병 치료제 EryDex에 신속 심사 지정을 부여FDA는 퀸스 테라퓨틱스의 3상 약물 후보 EryDex에 희귀병인 운동실조-모세혈관확장증 치료를 위해 신속 심사 지정을 부여했습니다. 이 지정을 통해 퀸스는 FDA와의 조기 상호작용이 가능해지며, 가속 승인과 순차적Pharmaceutical Technology2024. 6. 6.조회 4