🤔 치료제는 크게 몇 단계로 만들어지나요?

새로운 치료제를 기다리는 마음은, 희귀질환을 안고 살아가는 분들께 무엇보다 간절합니다.
그런데 신약 개발 소식을 접해도 '임상 몇 상', '전임상' 같은 말이 낯설어 어디까지 진행된 것인지 가늠하기 어려울 때가 많지요.

희귀질환 치료제도 일반 치료제와 마찬가지로 크게 세 단계를 거쳐 만들어집니다.

  1. 신약 발견 단계 (전임상 시험)
  2. 신약 개발 단계 (임상 1~3상 시험)
  3. 시판 후 조사 단계 (임상 4상 시험)

🔬 1단계 - 신약 발견 단계(전임상 시험)란?

치료제를 만들려면 먼저 질환의 원인이 되는 유전자(단백질)를 찾고, 이를 치료할 수 있으리라 기대되는 후보물질을 추려냅니다.
그다음 시험관 내 연구와 동물 실험을 통해 후보물질이 어떻게 작용하는지, 효과와 안전성은 어떤지를 확인합니다. 사람에게 쓰기 전에 미리 점검하는 셈입니다.

이 과정은 본격적인 임상시험에 앞서 이뤄지기 때문에 '전임상 시험'이라고도 부릅니다.
원래 평균 5년 정도 걸렸지만, 최근에는 인공지능을 활용해 후보물질을 찾으면서 이 기간이 점차 줄고 있습니다.

  • 후보물질 : 치료 효과가 있으리라 기대되어 시험 대상으로 선정된 물질을 말합니다.
  • 시험관 내 연구 : 시험관·배양기처럼 인공적인 환경에서 후보물질의 작용을 살펴보는 연구입니다.
  • 동물 실험 : 후보물질의 효과를 확인하고 잠재적 독성을 예측하기 위해 동물을 대상으로 하는 실험입니다.

🧪 2단계 - 신약 개발 단계(임상시험)는 어떻게 나뉘나요?

선별한 후보물질이 사람에게도 효과적이고 안전한지를 확인하는 단계입니다.
사람을 대상으로 하는 만큼 반드시 안전성과 윤리성이 보장되어야 하며, 국내 식약처나 미국 FDA 같은 규제 기관의 승인을 받아야만 진행할 수 있습니다. 임상시험은 보통 세 단계로 나뉩니다.

  1. 임상 1상 (약 1년) : 소수(보통 수십 명)의 건강한 지원자를 대상으로 안전성과 내약성*을 평가합니다. 다만 항암제처럼 독성이 예상되는 경우에는 해당 질환 환자를 대상으로 합니다.
  2. 임상 2상 (1~2년) : 비교적 소수(수십~수백 명)의 해당 질환 환자를 대상으로 유효성과 적정 용량을 평가합니다. 위약*이나 표준 치료제를 쓰는 대조군과 비교해 효과를 확인합니다.
  3. 임상 3상 (3~5년) : 다수(수백~수천 명)의 환자를 대상으로 유효성과 안전성을 확실히 증명합니다. 신약 허가 전 마지막 관문이자, 의약품 여부를 결정하는 핵심 단계입니다.
내약성
약물을 몸에 안전하게 투여할 수 있는 정도로, 이를 바탕으로 적정 용량 범위를 정합니다.
위약
효과가 없는 가짜 약으로, 후보물질의 진짜 효과를 비교·확인하기 위해 사용합니다.

➕ 임상 0상, 1/2상 같은 표현은 무슨 뜻인가요?

임상시험 소식을 보다 보면 익숙하지 않은 표현이 나오기도 합니다.

  • 임상 0상 : 동물 실험을 마친 뒤, 본격적인 시험에 앞서 약 10명 내외에게 아주 적은 양(기존 약물량의 0.01%)을 투여하는 예비 시험입니다.
'탐색 임상', '미량 임상'이라고도 합니다.
  • 임상 1/2상, 2/3상 등 : 하나의 계획으로 두 단계를 동시에 진행하는 방식입니다.
유효성이나 안전성에 큰 문제가 없다고 판단될 때 주로 활용해, 개발 기간을 줄이는 데 도움이 됩니다.

📋 3단계- 시판 후 조사 단계(임상 4상)란?

임상 3상까지 마치면 그동안의 모든 결과를 모아 규제 기관에 신약 허가를 신청하고, 기관은 유효성·안전성·품질 자료를 종합적으로 검토합니다.

허가를 받아 시판된 뒤에도 관찰은 이어집니다.
이를 시판 후 조사 단계, 즉 임상 4상이라고 합니다.
개발 단계에서는 드러나지 않았던 부작용이나 장기 사용 시의 효과, 새로운 적응증* 등을 확인하기 위한 단계입니다.
통제된 환경이 아닌 실제 사용 상황에서의 데이터를 얻을 수 있다는 점이 특징입니다.

적응증
의약품이 치료 효과를 나타낼 것으로 기대되는 증상이나 질환을 말합니다.

치료제 개발 소식을 접했을 때 지금 어느 단계에 있는지 가늠할 수 있으면, 막연한 기다림이 조금은 또렷한 정보가 됩니다.
관심 있는 치료제가 있다면 어느 임상 단계에 있는지 살펴보는 것에서 시작해 보세요.

참고 문헌
  1. 한국임상시험포털
  2. 의약품안전나라
  3. 채수미, 박은자, 주민희, 구현민, & 유원곤. (2013). 희귀의약품 제도의 국가별 비교 연구. 보건사회연구, 33(2), 525-548.
  4. 토종 헌터증후군 치료제 '헌터라제' 장기 안전성 추적 (2018).
  5. GC녹십자 '헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’, 중국서 허가' (2020).
  6. 박실비아 (2017) 미국과 EU의 의약품 신속 개발 및 허가 프로그램의 동향과 쟁점. 약학회지.
  7. 곽수진, 정순규 (2019) 국내외 희귀의약품(Orphan Drug) 시장 및 연구개발 현황 분석. 한국보건산업진흥원.