레어노트가 제약사와 연구 기관의 소식을 모아 전해드리는 네 번째 시간이에요.
이번에는 미국 엔도제나Endogena Therapeutics사에서 개발 중인 망막색소변성증 치료제 소식을 준비했어요.
EA-2353, 첫 번째 환자 투여 성공
엔도제나사가 개발 중인 망막색소변성증 치료제, EA-2353이 최근 임상 1/2a상 시험에서 첫 환자 투여를 마쳤어요.
EA-2353은 망막 내 줄기세포와 전구세포를 선택적으로 활성화해 광수용체를 생성하도록 설계된 합성의약품이에요.
*EA-2353의 원리에 관한 자세한 정보는 영상으로 확인해 보세요.
다양한 유전자 변이로 발생하는 망막색소변성증은 광수용체가 사라지면서 시각 기능이 점차 손상되는 질환인데요.
EA-2353은 다른 매개체를 통해 광수용체가 생성되도록 자극하는 치료제라, 환자의 유전자 변이와는 무관하게 효과가 있을 것으로 기대돼요. 2021년 5월에는 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정도 받았지요.
이번 임상시험은 한쪽 유리체에 점안액 형태의 EA-2353을 주사했을 때, 안전성과 내약성, 예비적인 유효성 등을 살펴볼 예정이에요.
미국 내 6개 병원에서 총 14명의 환자를 모집하고요. 임상시험에 참여하려면 임상적, 유전적으로 망막색소변성증 진단을 받아야 하고, 두 눈 중 시력이 더 안 좋은 쪽의 최대 교정시력이 20/50*부터 손가락 개수를 셀 수 있는 정도까지는 되어야 해요.
- 20/50
- 50피트(약 1,524cm)에서 보여야 하는 대상이 20피트(약 609.6cm)에는 있어야 보이는 정도의 시력으로, 국내 시력표 0.4에 해당돼요.
이 밖에도 엔도제나사는 건성 황반변성의 말기 형태라 할 수 있는 지도형 위축Geographic Atrophy 치료를 위해 줄기세포를 활용한 합성의약품 전임상 시험도 진행하고 있어요.