안녕하세요, 레어노트 팀입니다.

국내와 해외의 치료제 소식을 매주 전달해 드리는 의학 소식, 잘 보고 계신가요? 작년부터 1년간 발행한 의학 소식이 쌓이고 쌓여 어느새 100개가 훌쩍 넘었어요.

쌓인 소식이 너무 많아서, 지나간 소식을 다시 확인하기 어렵지는 않으셨나요? 그래서 앞으로는 그동안 발행된 의학 소식을 주기적으로 정리해서 전해 드리려고 해요.

올해 상반기 동안 발표된 반가운 소식을 확인해 보세요!

1분기 소식

1월: 젠사이트, GS030 임상 1/2상 데이터 발표

젠사이트 바이오로직스가 유전자 치료제 GS030의 임상 1/2상 데이터를 발표했어요. 참여자를 세 군으로 나누어 GS030의 용량을 달리해 투여하고, 1년 이상 추적 관찰한 결과 안전성과 내약성이 입증됐어요. 간신히 빛만 인식했던 일부 환자는 치료를 받고 물체를 감지할 수 있었다고 해요.
현재 젠사이트는 더 많은 데이터를 확보하기 위해 추가 연구 참여자를 모집하고 있어요.

2월: 나노스코프, MCO-010 임상 2b상 주요 결과 발표

나노스코프 테라퓨틱스가 망막색소변성증 치료 후보제 MCO-010의 임상 2b상의 주요 결과를 발표했어요.
유리체 내에 주사로 투약받은 환자 중 88.9%가 임상적으로 의미 있는 시각 기능 향상을 보였고, 38.9%는 시력이 향상되었어요. MCO-010과 관련된 심각한 부작용도 발견되지 않았다고 해요.

3월: 미시간 의과대학, RPE65 유전자 보충제 효능 연구

미국 미시간 의과대학 연구진이 D477G RPE65 변이가 있는 쥐의 망막에 바이러스 벡터로 RPE65 유전자 보충제를 전달하는 연구를 진행했어요.
그 결과, 빛을 감지하는 광수용체 활성에 중요한 역할을 하는 RPE65 단백질과 11-시스 레티날(11-cis retinal)이 증가했다고 해요.
이번 연구는 RPE65가 결핍된 경우 외에 D477G RPE65 변이에도 유전자 보충제의 치료 효과가 있다는 점을 입증하여, 앞으로의 치료제 개발 방향에 중요한 역할을 할 것으로 보여요.

2분기 소식

4월: 코아브, CTx-PDE6b 임상 1/2상 결과 발표

코아브 테라퓨틱스가 유전자 치료제 CTx-PDE6b 임상 1/2상을 12개월 동안 진행한 결과를 발표했어요. 내약성이 양호했으며 고용량 투여군에서 질환 진행이 느려졌다고 해요.
기존 임상시험은 18세 이상의 환자를 대상으로 진행되었는데요. 13~25세 환자를 포함한 연장 임상시험계획도 허가되었어요.

5월: 올릭스의 OXL304C, 국가 신약 개발 과제 선정

올릭스의 OLX304C가 국가 신약 개발 과제로 선정되었어요.
OLX304C는 돌연변이의 종류에 관계 없이 더 많은 환자들이 사용할 수 있는 치료제로 개발 중인데요. 시세포가 돌연변이에 저항성을 가질 수 있도록 특정 유전자의 발현을 억제하여 조기 실명을 예방하는 기전을 적용하고 있어요.
현재 전임상에서 OXL304C가 광수용체 세포 사멸을 억제하며, 1회 투여로 효과가 3개월 이상 유지된다는 결과가 입증된 상태예요. 

6월: 알데이라 테라퓨틱스, ADX-2191 임상 2상 결과 발표

알데이라 테라퓨틱스가 ADX-2191 임상 2상 결과를 발표했어요.
ADX-2191은 유리체강 내에 주입하는 주사제로, 전임상에서 로돕신 돌연변이를 제거하는 효능이 확인되었어요.
이번 임상시험은 환자 8명을 대상으로 3개월간 진행되었고, 안전성을 확인하는 것이 주된 목적이었어요. 치료제와 관련 있는 부작용은 없었으며, 모든 참여자에게서 시력, 빛에 대한 반응 속도 등 망막 기능이 유의미하게 개선되었어요.
알데이라 테라퓨틱스는 본격적으로 규제 당국과 임상 2/3상을 논의할 예정이에요.

상반기 소식은 여기까지입니다. 3분기에 발행된 소식도 곧 정리해서 전해 드릴게요.
레어노트 팀은 여러분과 함께하는 모든 순간을 소중히 여기고 있어요. 저희가 전해 드리는 소식이 여러분의 치료 여정에 희망과 도움을 드릴 수 있기를 바랍니다.

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