안녕하세요. 레어노트 팀입니다.

매주 국내외 시신경척수염 범주질환 최신 치료제 정보를 전달해 드리는 의학 소식, 잘 받아 보고 계신가요?

지나간 소식을 더 편하게 보실 수 있도록 그동안 발행된 의학 소식을 주기적으로 정리해 드리려고 해요.

올해 상반기에 발표된 시신경척수염 범주질환 소식을 확인해 보세요!

1월 소식

에터나 젠타리스, 자가면역변형 후보물질 전임상 시작(1/17)

에터나 젠타리스가 시신경척수염 범주질환 및 파킨슨병 치료를 위한 자가면역변형 후보물질의 작용 기전과 효능을 확인하는 시험관 내 연구를 시작했어요. 
시신경척수염 범주질환 환자와 파킨슨병 환자의 혈액 샘플을 활용하는데요. 이를 위해 미국 매사추세츠 종합병원 및 세계적인 시신경척수염 범주질환 전문가와도 협약을 체결했어요. 
에터나는 전임상 시험이 끝나면 2023년 3분기로 예상되는 규제 기관과의 자문 회의를 위해 관련 자료를 정리할 계획이라고 해요.

라픽스, FDA와 LPX-TI641 임상시험계획 사전 회의 완료(1/26)

라픽스 테라퓨틱스가 LPX-TI641의 임상시험계획에 대해 미국 FDA와 사전 회의를 마쳤어요.
임상시험계획 사전 회의_{Pre-IND Meeting}는 개발하는 의약품에 대해 제약사와 FDA가 갖는 최초의 공식 회의인데요. 이를 통해 제약사는 임상시험계획을 논의하고, 임상시험계획 신청에 대한 기대치 및 요구 사항에 맞게 계획을 조정할 수 있어요. 
LPX-TI641은 시신경척수염 범주질환, MOG 항체 연관질환 등 자가면역질환과 관련된 조절 T세포와 보조 T세포 17의 불균형(Treg/Th17)을 회복시키는 치료제로, 전임상에서 우수한 효능과 안전성을 입증했어요.  
라픽스는 회의 결과가 성공적이었다며, LPX-TI641이 다발성 경화증 환자의 미충족 수요를 충족시킬 수 있는 치료제로 나아가는 길을 열었다고 덧붙였어요.

3월

한올바이오파마, HL161 임상 3상 탑라인 데이터 발표(3/6)

한올바이오파마가 중국에서 시행한 HL161(성분명: 바토클리맙)의 임상 3상 탑라인 데이터^*를 발표했어요. 
이번 임상은 중국 내 중증 근무력증 환자 132명을 대상으로 진행되었으며, 효능과 안전성, 내약성 측면에서 긍정적이었다고 해요. 
한올바이오파마는 이번 임상 결과를 바탕으로 중국 약품감독관리국(NMPA)에 바이오의약품 허가신청을 진행할 계획이며, 시신경척수염 범주질환, 천포창 등 보다 많은 자가면역질환을 대상으로 HL161 개발을 이어 나가겠다고 덧붙였어요.

탑라인 데이터_{Topline data}

임상시험의 최종 결과를 발표하기 전에 공개하는 핵심 지표로, 임상시험의 성공 여부를 알 수 있어요.

4월 소식

중국 연구팀, CD19 CAR-T 임상 1상 참여자 모집(4/26)

중국 저장대학교에서 CD19 CAR-T 세포 치료제의 임상 1상 참여자를 모집해요. 
이 치료제는 세포 표면에 있는 특정 단백질인 CD19를 표적으로 하는데요.
이번 임상에서는 18~60세의 재발성 및 난치성 시신경척수염 범주질환 환자 9명에게 투여한 후, 용량제한독성, 부작용, 최대내성용량, 아쿠아포린-4 항체 등을 검토해요. 2026년 4월 30일에 완료될 것으로 예상돼요.

5월 소식

로슈, 엔스프링 임상 3상 연장시험 결과 발표(5/2)

로슈의 엔스프링(성분명: 사트랄리주맙)이 아쿠아포린-4 항체가 있는 시신경척수염 범주질환 증상의 재발률을 감소시킨다는 연구 결과가 발표됐어요.
임상 3상과 이후 연장시험에서 엔스프링을 단독으로 사용하거나 면역 억제제와 병용했을 때 최대 4.4년 동안 효능이 지속되었고, 환자 대부분은 증상이 재발하거나 악화하지 않았다고 해요.
현재 로슈는 새롭게 진단받은 환자나 이전에 참여하지 않은 사람을 대상으로 하는 임상 4상을 진행하고 있어요.

아스트라제네카의 울토미리스, EU 적응증 추가 승인(5/15)

EU 집행위원회가 시신경척수염 범주질환을 울토미리스(성분명: 라불리주맙) 적응증으로 승인했어요. 
울토미리스는 임상 3상에서 평균 90주 동안 증상의 재발을 막는 효과를 입증해 유럽 EMA도 승인을 권고한 바 있는데요. 
이로써 울토미리스는 항아쿠아포린-4 항체가 양성인 시신경척수염 범주질환 치료를 위한 최초이자 유일한 C5 억제제가 되었어요.
현재 미국과 일본에서도 울토미리스의 적응증 추가를 검토하고 있어요.

여기서 잠깐

며칠 뒤, 일본에서도 울토미리스가 항아쿠아포린-4 항체가 양성인 시신경척수염 범주질환 환자의 재발 방지 치료제로 승인되었어요.

이뮨앱스, 미국에서 IM-101 임상 1상 진행 중(5/17)

이뮨앱스가 시신경척수염 범주질환, 중증 근무력증 등을 적응증으로 하는 IM-101을 개발하고 있어요.  
IM-101은 전임상에서 솔리리스(성분명: 에쿨리주맙)나 울토미리스(성분명: 라불리주맙)보다 C5의 활성을 더욱 효과적으로 억제했는데요. 기존 치료제에 반응하지 않는 시신경척수염 범주질환 환자에게는 새로운 선택지가 될 것으로 기대돼요. 
현재 미국에서 임상 1상이 진행 중이며, 올해 말에 안전성, 내약성에 대한 결과가 나올 예정이에요.

삼성바이오에피스의 에피스클리, 유럽위원회 품목허가 획득(5/30)

삼성바이오에피스가 유럽위원회로부터 에피스클리에 대한 품목허가를 획득했어요. 
에피스클리는 알렉시온 파마슈티컬스의 솔리리스(성분명: 에쿨리주맙) 바이오시밀러로, 시신경척수염 범주질환, 발작성 야간 혈색소뇨증 등 치료에 사용되는데요.
삼성바이오에피스는 에피스클리가 오리지널 의약품과 동등성을 입증했다며, 환자에게 더 많은 치료 기회를 제공하는 데 기여하겠다고 밝혔어요.

6월 소식

새로운 시신경척수염 범주질환 치료 권고안 발표(6/27)

시신경척수염 범주질환 전문가 24명이 항아쿠아포린-4 항체가 양성인 시신경척수염 범주질환 환자의 치료법에 관한 새로운 권고안을 발표했어요.
최근 세 가지 치료제(솔리리스, 업리즈나, 엔스프링)가 승인되면서 의료진이 현장에서 지침으로 삼을 만한 내용이 담겨 있는데요.
처음 진단받았거나 다른 치료제를 사용하다 재발한 성인 환자의 경우, 세 치료제를 모두 쓸 수 있으며 이전에 사용했던 치료제와는 다른 기전의 치료제를 써야 해요. 이때 휴약기 없이 즉시 새로운 치료제를 쓸 수 있고, 단독 투여를 권고했어요. 또한, 12세 이하 환자에게는 엔스프링을 가장 먼저 써야 하며, 세 치료제 모두 면역 기능을 억제하기 때문에 치료를 시작하기 전 필요한 모든 예방 접종을 최신 상태로 유지해야 한다고 해요.

이상 상반기에 발행된 시신경척수염 범주질환 소식이었어요. 곧 3분기에 발행된 소식을 모아 다시 찾아뵐게요. 

레어노트 팀은 여러분과 함께하는 모든 순간을 소중히 여기고 있어요. 저희 소식이 시신경척수염 범주질환 치료 여정에 희망과 도움을 드릴 수 있기를 바랍니다.

이 소식 모음이 유용했다면 주변에도 널리 공유해 주세요!