[프레스나인] 한미약품의 파브리병 신약후보물질이 미국에서 희귀의약품 지정을 받았다. 27일 미국 식품의약국(FDA) 홈페이지에 따르면 한미약품은 FDA으로부터 24일 세계 최초 월 1회 피하투여 제형의 파브리병 치료제 'LA-GLA'에 대해 희귀의약품으로 승인받았다. 파브리병은 불필요한 물질을 제고하는 리소좀이라는 세포 내 소기관에서 당지질을 분해하는 효소가 '알파-갈락토시다아제'가 결핍해 발생하는 희귀한 유전성 질환이다. 당지질이 계속 축적해 세포독성 및 염증반응이 일어나 장기 손상에 따라 사망에 이른다. 파브리병 환자는 유전자...
기사 원문 보러가기
실시간 뉴스는 현재 시범 서비스 운영 중으로 기사 품질과 번역은 지속적으로 개선 될 예정입니다. 실시간 뉴스는 사용자가 선택한 질환에 관련된 기사를 Google News의 RSS를 통해 제공합니다. 기사의 제목과 설명은 Google News RSS를 기반으로 하기에 원문 기사 내용과 다소 차이가 있을 수 있습니다. 중요한 정보 활용 시에는 기사 원문 확인이나 전문가 상담을 권장합니다. 기사 원문에 대한 책임은 원출처에 있으며, 레어노트는 기사의 정확성이나 신뢰성에 대해 책임지지 않습니다. 외부 사이트 이동 시에는 해당 사이트의 내용 및 보안 책임이 있음을 유의해 주시기 바랍니다.