한독은 국내에 공급 중인 파브리병 경구용 치료제 '갈라폴드'(성분명: 미갈라스타트)의 소아청소년 대상 연구 결과가 국제 학술지 Molecular Genetics and Metabolism 5월호에 게재됐다고 25일 밝혔다.이번에 게재된 ASPIRE 연구는 순응변이 유전자를 보유한 만 12세 이상 18세 미만, 체중 45kg 이상의 소아청소년 파브리병 환자를 대상으로 갈라폴드의 안전성과 유효성을 평가하기 위해 수행됐다. 주요 평가 항목에는 신기능(eGFR, 알부민뇨), 심기능(LVMi), 혈장 lyso-Gb3 수치 외에도 건강 상태,...
기사 원문 보러가기
실시간 뉴스는 현재 시범 서비스 운영 중으로 기사 품질과 번역은 지속적으로 개선 될 예정입니다. 실시간 뉴스는 사용자가 선택한 질환에 관련된 기사를 Google News의 RSS를 통해 제공합니다. 기사의 제목과 설명은 Google News RSS를 기반으로 하기에 원문 기사 내용과 다소 차이가 있을 수 있습니다. 중요한 정보 활용 시에는 기사 원문 확인이나 전문가 상담을 권장합니다. 기사 원문에 대한 책임은 원출처에 있으며, 레어노트는 기사의 정확성이나 신뢰성에 대해 책임지지 않습니다. 외부 사이트 이동 시에는 해당 사이트의 내용 및 보안 책임이 있음을 유의해 주시기 바랍니다.