Sangamo는 파브리병 치료를 위한 유전자 치료제 ST-920의 승인 경로를 단축할 수 있는 가능성을 얻었습니다. 최근 FDA와의 Type D 회의에서, 25명의 파브리병 환자를 대상으로 한 단일 연구가 대조군이나 효소 대체 요법(ERT)과의 비교 없이도 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 위한 수용 가능한 경로가 될 수 있다는 조언을 받았습니다....
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