유전자편집 치료제 시대…EMA, 혈액질환 '완치 기준' 다시 세운다 - 메디파나뉴스
메디파나뉴스
2026. 9. 27.
레어노트 등록일
2026. 9. 29.
조회
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유전자치료와 유전자편집 기술이 희귀 혈액질환 치료의 패러다임을 바꾸면서 유럽 규제당국도 신약을 평가하는 임상시험 기준을 새로 정비한다. 단순히 증상을 줄이거나 혈액 수치를 개선하는지를 넘어 환자가 기존 치료에서 벗어나 치료효과를 장기간 유지하는 '기능적 완치(functional cure)'를 어떻게 입증할 것인지가 새로운 평가축으로 들어왔다. 27일 유럽의...
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