제1형 원발성 고옥살산뇨증치료 '옥스루모주' 허가
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2025. 11. 13.
레어노트 등록일
2025. 11. 14.
조회
21
식품의약품안전처는 희귀질환 치료제 옥스루모주를 지난 13일 허가했다고 밝혔다. 식약처에 따르면 옥스루모주는 성분명 루마시란나트륨으로, 제1형 원발성 고옥살산뇨증 치료제로 국내에서 처음 승인된 제품이다. 소아와 성인 모두에게 사용할 수 있으며, 간에서 글리콜산 산화효소 생성을 억제해 체내 옥살산염 수치를 낮추는 기전이다.제1형 원발성 고옥살산뇨증은 AGXT 유전자 돌연변이로 간에서 옥살산염이 과다 생성되고 신장과 전신에 축적돼 요관 결석, 신부전, 뼈 통증, 피부 궤양, 심근병증 등이 나타나는 희귀질환이다. 옥스루모주는 간에서 글리콜...
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