이트비스마®(Itvisma®, onasemnogene abeparvovec-brve, 노바티스)는 척수성 근위축증(spinal muscular atrophy, SMA) 치료를 위한 유전자 대체 치료제다. 작년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 SMN1(Survival Motor Neuron 1) 유전자 변이가 확인된 2세 이상 소아, 청소년 및 성인 SMA 환자의 치료제로 승인됐다. 척수성 근위축증은 SMN1 유전자의 결실 또는 돌연변이로 인해 발생하는 희…...
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