[헬스코리아뉴스 / 임해리] 아직 원인 유전자를 직접 겨냥한 치료제가 없는 희귀 유전성 루게릭병에서 첫 표적치료제가 등장할 가능성이 커졌다.일본 오츠카제약(Otsuka Pharmaceutical)과 미국 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)는 22일 FUS 유전자 변이로 발생하는 근위축성측삭경화증(ALS) 치료 후보물질 ‘울레프너센(ulefnersen)’의 글로벌 임상 3상에서 1차 평가지표를 충족했다고 밝혔다.FUS 변이 ALS를 대상으로 한 위약 대조 임상시험에서 원인 유전자를 표적으로 한 치료제가 유...
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