식품의약품안전처는 성인 급성 간성 포르피린증(AHP) 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 ‘기브라리주(성분명 기보시란나트륨)’를 2월 26일 허가했다고 밝혔다.급성 간성 포르피린증은 간에서 체내 산소 운반에 필수적인 물질인 헴(Heme) 합성에 필요한 효소가 결핍돼 아미노레불린산, 포르포빌리노겐 등 독성 중간체가 축적되면서 심한 복통과 신경 손상 등을 초래하는 유전성 희귀질환이다.기브라리주는 간에서 아미노레불린산 합성효소 1(ALAS1)에 대한 메신저 리보핵산(mRNA)을 분해함으로써 신경독성 중간체인 아미노레불린산과 포르포빌리노겐의...
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