Atidarsagene autotemcel (arsa-cel)이 초기 발병 메타크로마틱 백질이영양증 (MLD) 환자에게 질병 진행을 임상적으로 의미 있게, 지속적으로 감소시키는 유리한 이익-위험 프로파일을 보였습니다. 2개의 전향적 임상 시험(n=30)과 확장 접근 프레임워크(n=9)에서 최대 12년의 추적 데이터를 포함한 장기 데이터가 미국 유전자 및 세포 치료 학회(ASGCT) 제27회 연례 회의에서 발표되었습니다. Arsa-cel은 2024년 3월 Lenmeldy라는 이름으로 FDA 승인을 받았습니다....
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