걸리면 20세 이전 사망하는 이 질환 ... 국산 신약은 언제?
헬스코리아뉴스
2024. 5. 7.
레어노트 등록일
2024. 5. 13.
조회
6
[헬스코리아뉴스 / 이충만] 최근 유전성 희귀 질환인 뒤센근이영양증(DMD) 치료제가 미국에서 잇따라 허가를 받으면서 국산 DMD 치료제에 대한 관심도 높아지고 있다. 뒤센근이영양증은 X 염색체의 p21 유전자 결손으로 디스트로핀 유전자의 엑손(exon)이 제거되고 유전자 중 일부가 사라지면서 디스트로핀 단백질이 합성되지 않는다. 이 때문에 근육발달이 저하되며 근육세포의 괴사가 일어나는 유전성 희귀 질환이다.이 질환은 특이하게 남성에게만 발병한다. 증세는 2~6세 사이에 나타나는데, 질병이 진행됨에 따라 근육세포가 빠르게 줄어들어...
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