Charcot-Marie-Tooth 협회는 심각한 형태의 질환인 CMT4A를 목표로 하는 유전자 대체 치료에 24만 달러를 투자한다고 발표했습니다. 연구 프로젝트는 아데노-연관 바이러스 9 (AAV9) 벡터를 설계하고 테스트할 예정입니다. 이 벡터는 결함이 있는 GDAP1 유전자를 대체하기 위해 기능성 GDAP1 유전자를 전달할 것입니다....
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