레어노트
‘X-연관 림프증식성 질환’에 대한 전체 검색 결과 약
69
개

질환 정보

총 
10
건
질환 정보 10건 전체 보기

레어노트 콘텐츠

총 
10
건
레어노트 콘텐츠 10건 전체 보기

글로벌 뉴스

총 
8
건
멘케스병

FDA, 희귀질환 멘케스병 치료제 우선 심사

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 유전질환인 멘케스병에 대한 치료제 신약 후보물질을 우선 심사 대상으로 지정했다.인도 제약사 자이더스 라이프사이언스의 미국 자회사 센티넬 테라퓨틱스는 FDA가 멘케스병 치료제 후보물질 CUTX-101(Copper Histidinate)의 신약 허가 신청서(NDA)를 접수했다고 6일(미국시간) 발표했다.멘케스병은 구리 전달체 ATP7A의 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 X연관 열성 소아질환이다.최근 추정치에 따르면 유병률은 3만4810명 중 1명에서 최대 8664명의 남아 출생자 중 1
의약뉴스
2025. 1. 26.조회 2
글로벌 뉴스 8건 전체 보기

환자 모임 정보

총 
37
건
환자 모임 정보 37건 전체 보기

소식

총 
4
건
전 세계 희귀질환 정보를 가장 빠르게
로그인하고 모든 콘텐츠를 제한 없이 확인해 보세요