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‘DHDDS 유전자 변이에 의한 발달지연 및 발작’에 대한 전체 검색 결과 약
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아밀로이드 다발신경병증

rnai 치료제 부트리시란 fda 승인결정 3개월 연장

앨나일람(Alnylam)의 트란스티레틴(Transthyretin: TTR) 유전자 변이에 의한 유전성 아밀로이드증 치료제 후보약물 부트리시란의 승인일정이 3개월 연기됐다.앨나일람은 5일 유전성 아밀로이드증 RNAi 치료제 부트리시란(Vutrisiran)에 대한 FDA 승인일정이 2차 포장 및 라벨링 시설 검사연장를 이유로 승인결정 예정일이 당초 오는 14일에서 7월 14일로 3개월 연기됐다고 발표했다.위탁생산하는 단순포장과 라벨링 단계의 생산시설까지 신약승인신청(NDA)시 검사내용을 포함시켜야 한다는 확인, 최근 해당내용을 포함,
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2024. 5. 13.조회 2
베타지중해빈혈

차종합연구원·차바이오텍, 진코어와 유전자 치료제 연구개발 협약

차바이오그룹 산하 차종합연구원과 차바이오텍은 진코어와 '겸상 적혈구 빈혈(Sickle cell anemia) 및 베타 지중해 빈혈(β-thalassemia) 치료제' 개발을 위한 협약을 체결했다고 23일 밝혔다.이번 협약에 따라 세 기관은 차종합연구원과 차바이오텍의 바이럴벡터 기술과 진코어의 유전자가위 기술을 결합해 헤모글로빈 유전자 변이에 의해 발생하는 혈액질환인 겸상 적혈구 빈혈과 베타 지중해 빈혈 유전자 치료제 개발을 위한 공동 연구를 진행한다.겸상 적혈구 빈혈과 베타 지중해 빈혈은 단일 유전자 변이에 의해 나타나는 가장 대표
히트뉴스
2024. 5. 13.조회 1
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