베타지중해빈혈베타지중해빈혈의 원인, 빈도, 유전베타지중해빈혈(Beta thalassaemia)은 헤모글로빈 생산을 감소시키는 혈액 질환입니다. 헤모글로빈은 적혈구 내에 있는 철을 포함한 단백질로, 몸 전체에 산소를 운반합니다. 베타지중해빈혈을 가진 사람들은 낮MedlinePlus2024. 6. 28.조회 6
베타지중해빈혈베타지중해빈혈의 원인, 진단, 치료 및 관리베타지중해빈혈(Beta thalassaemia)는 혈색소의 글로빈 사슬의 합성이 감소하거나 결여되어 발생하는 저색소성 소적혈구 빈혈의 흔한 원인입니다. 베타지중해빈혈는 혈색소 합성의 양적 결함입니다. 이는 겸상 적StatPearls2024. 6. 28.조회 10
쿠울리빈혈쿠울리빈혈개요인간의 모든 혈색소(헤모글로빈)는 두 개의 글로빈 사슬의 결합으로 이루어진다. 지중해빈혈(Thalassemia, 탈라세미아)은 글로빈 사슬의 결핍으로 인한 두 종류 글로빈 사슬의 양적 불균형에 의해 발생하는 질환질병관리청2020. 1. 1.조회 13
델타-베타지중해빈혈델타-베타지중해빈혈개요정상적으로 태아 시기에 만들어지는 혈색소는 HbF로 알파 혈색소 2개와 감마 혈색소 2개로 이루어져 있다. 이 태아 혈색소 HbF는 출생 후 급격히 감소하여 생후 12개월이 되면 흔적만 남게 됩니다. 델타-베타 질병관리청2020. 1. 1.조회 37
전체 질환주간 의학 소식 이모저모 | 2023년 11월 마지막 주레어노트에서 11월 마지막 주 의학 소식을 전해 드립니다. 이번 주 소식 한눈에 보기 1. 우체국 대한민국 엄마보험 출시2. 바이오·헬스 혁신을 위한 대규모 규제 개편3. 권역별 희귀질환 전문기관 확대4. 2021#정책#치료와 관리2023. 12. 1.조회 461
가부키 증후군가부키 증후군 치료제 개발을 향한 최신 연구가부키 증후군에 대한 더 많은 정보를 원하신다면, 시리즈의 다른 글도 놓치지 마세요. 가부키 증후군의 주요 증상과 관리 가부키 증후군과 성장 지연 가부키 증후군과 유전 가부키 증후군 치료제 개발을 향한 최신 연구#치료와 관리2022. 7. 12.조회 606
전체 질환희귀질환 관리 체계가 새로워져요레어노트에서 4월 첫째 주 의학 소식을 전해 드립니다. 4월 첫째 주 소식 한눈에 보기 정부, AI로 희귀질환 진단부터 신약 발굴까지 충북, 첨단재생의료 규제 완화로 바이오산업 메카 도약 질병관리청, 희귀질환 #정책#치료와 관리2024. 4. 4.조회 335
시신경척수염 범주질환, 시신경척수염 범주질환시신경척수염 범주질환 재발 방지 치료시신경척수염 범주질환 환자 대부분은 계속해서 재발하는 증상과 불완전한 회복을 거듭하며 건강이 악화되고 영구적인 장애를 입기도 합니다. 따라서 시신경척수염 범주질환을 진단받고 나면 이른 시일 내에 치료를 시작하는 것#치료와 관리2021. 11. 3.조회 550
베타지중해빈혈“유전자 가위기술로 중증 혈액질환 치료 대성공”[헬스코리아뉴스 / 서정필] 크리스퍼 유전자 가위 기반의 새로운 치료법이 중증 혈액질환 환자를 대상으로 한 초기 임상에서 만족할 만한 결과를 냈다.크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 버텍스 파마퓨티컬스(Vertex Pharmaceuticals)는 19일(미국 현지시간) 수혈의존성 베타지중해빈혈(transfusion-dependent beta thalassemia, TDT)과 중증 겸상적혈구병(sickle cell disease, SCD) 환자 두 명을 대상으로 한 긍정적인 초기 임상 결과를 발표했다.두 회사는헬스코리아뉴스2024. 5. 13.조회 8
베타지중해빈혈화이자, 10월 사이로스와의 낫적혈구빈혈-베타지중해빈혈 치료제 공동 개발 종료[메디컬투데이=이승재 기자] 오는 10월 사이로스와 화이자의 낫적혈구빈혈, 베타지중해빈혈 치료제 공동 개발이 끝날 전망이다.최근 사이로스는 화이자가 낫적혈구빈혈과 베타지중해빈혈 치료법에 관한 라이선스 계약을 종료할 계획이라고 밝혔다.이번 계약 해지로 사이로스가 화이자의 ...뉴스2024. 5. 13.조회 1
베타지중해빈혈fda, 베타지중해빈혈 유전자 치료제 진테글로 승인[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 혈액질환인 베타지중해빈혈 환자를 위한 유전자 치료제 진테글로(Zynteglo, betibeglogene autotemcel)를 승인했다.미국 생명공학기업 블루버드 바이오는 FDA가 정기적인 적혈구 수혈이 필요한 성인 및 소아 베타지중해빈혈 환자에서 베타지중해빈혈의 근본적인 유전적 원인을 치료하기 위한 맞춤형 1회 유전자 치료제인 진테글로를 승인했다고 17일(현지시각) 발표했다.베타 지중해빈혈은 베타글로빈 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 유전성 혈액질환으로 성인 헤모글로빈 생산이 현의약뉴스2024. 5. 13.조회 4
베타지중해빈혈차바이오그룹-진코어, 희귀혈액질환 유전자치료제 연구 mou 체결차바이오그룹은 23일 차종합연구원, 차바이오텍이 진코어와 ‘겸상적혈구빈혈(sickle cell anemia)과 베타지중해빈혈(β-thalassemia)치료제 개발을 위한 협약’을 체결했다고 밝혔다.이번 협약에 따라 세 기관은 차종합연구원과 차바이오텍의 바이럴벡터 기술과 진코어의 유전자가위 기술을 결합해 헤모글로빈 유전자변이에 의해 발생하는 혈액질환인 겸상적혈구빈혈과 베타지중해빈혈 유전자치료제 개발을 위한 공동연구를 진행한다.겸상적혈구빈혈과 베타지중해빈혈은 단일 유전자변이에 의해 나타나는 가장 대표적인 혈액 질환이다. 혈액 단백질인헬스경향2024. 5. 13.조회 2