As of 01 March 2013, OSI-906 is no longer being administered

OSI-906

Erlotinib

As of 01 March 2013, the matching placebo is no longer being administered

Placebo

Patients receive preconditioning lymphodepletion (PCLD) regimen followed by a single dose of A2B694 intravenously on day 0

A2B694

An investigational next generation sequencing (NGS) in vitro diagnostic (IVD) medical device

xT CDx with HLA-LOH Assay

Patients receive preconditioning lymphodepletion (PCLD) regimen followed by a single dose of A2B543 intravenously on day 0

A2B543

Stephanie Kimmel

Matthew Ulrickson, MD

Jona Plevin

Sandip Patel, MD

Alexis Stamper

J. Randolph Hecht, MD

Kayla McDaniel

Oliver Dorigo, MD

Rhoda Romain

Yanyan Lou, MD

Nathana Zelleke

Monica Avila, MD

Teri Heddlesten Rediske

Julian Molina, MD, PhD

Amberly Scott

Salman Punekar, MD

Peter Warren

Dudbeth Brown

Kai He, MD, PhD

Vanderbilt-Ingram Cancer Center Clinical Trials Office (CTO)

Cathy Eng, M.D., FACP, FASCO

Shelby Colden

David Zhen, MD

Eligible subjects randomized to Arm 1 will receive an intravenous (IV) infusion of OTL-203 gene therapy. Subjects will receive conditioning regimen with busulfan and fludarabine prior to OTL-203 infusion.

Experimental: OTL-203: Autologous CD34+ enriched cell fraction that contains hematopoietic stem and progenitor cells transduced ex vivo using lentiviral vector encoding the human IDUA gene

Experimental: OTL-203

Eligible subjects randomized to Arm 2 will receive allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. Subjects will receive conditioning regimen with busulfan and fludarabine prior to allo-HSCT.

Active Comparator: Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation

Active Comparator: Allo-HSCT

Dose: 800 mg/m2 intravenously (IV) Frequency: administered on Day 1, Day 8, and Day 15 of each cycle (every 4 weeks)

Gemcitabine

Dose: fixed dose of 1.2 mg subcutaneously (SC) Frequency: administered on Day 1 and Day 15 of each cycle starting at Cycle 2 (every 4 weeks) and when the last dose of M-CENK is administered, N-803 will be administered on Days 1 and 15 of the same cycle followed by 3 additional doses, 2 weeks apart (total of 5 N-803 doses).

N-803

Dose: 0.15 to 0.75 × 109 cells per infusion intravenously (IV) Frequency: administered on Day 1 of each cycle as long as M-CENK cells are available.

M-CENK

Jacqui Parnin

Jaya (Mini) Gill

Chaitali Nangia, MD

Tiffany Beck, M.D., MPH, FACOG

Ana Navarrete

Tiffany L Beck, M.D., MPH, FACOG

레어노트에 환자 모임 등록

회원 모집 중

희귀난치성 질환 거짓부갑상선기능저하증 환우회입니다. 환자·보호자 분들과 소통하며 정보 공유를 하는 공간입니다.

<dl class="v3-editor-content-dictionary">
<dt>거짓 부갑상선기능저하증 이란?</dt>
<dd>거짓 부갑상선기능저하증은 부갑상선호르몬 수치는 정상이나 호르몬에 대한 부적절한 반응으로 특징되는 유전 질환입니다. 이러한 반응은 뼈 성장에 영향을 미칠 수 있습니다. X-염색체 연관 혹은 상염색체 우성 유전양식으로 유전됩니다.</dd>
<dd> </dd>
<dd><a href="rarenote://MedicalNewsDetail?id=a30039d0-4a44-44da-b6f1-d1a819dc0100">질환에 대해 더 알아보기</a></dd>
</dl>
'거짓부갑상선기능저하증 환우회' 는 국내 거짓 부갑상선기능저하증 환자와 보호자들을 위한 커뮤니티로, 2024년에 설립되었어요.
네이버 카페로 운영되며, 질환과 관련된 정보를 교류하고 소통할 수 있는 공간입니다.

거짓부갑상선기능저하증 환우회

네이버 카페

여러분은 혼자가 아닙니다. 힘내세요(Stay Strong), 계속 나아갑시다(Press on).

<dl class="v3-editor-content-dictionary">
<dt>알라질 증후군 이란?</dt>
<dd>알라질 증후군(Alagille's syndrome)은 간내 담도의 수가 현저하게 감소하고 담즙정체를 나타내며 심혈관계, 골격계, 안구, 안면, 췌장, 신경발달의 장애를 동반할 수 있는 증후군입니다.</dd>
<dd> </dd>
<dd><a href="rarenote://MedicalNewsDetail?id=d0179964-8d3b-41be-b7ac-e61810909f13">질환에 대해 더 알아보기</a></dd>
</dl>
'알라질 증후군 환우모임' 밴드는 국내 알라질 증후군 환자와 보호자들을 위한 커뮤니티로, 2025년에 설립되었어요.
네이버 밴드로 운영되며, 알라질 증후군 관련 정보를 교류하고 소통할 수 있는 공간입니다.

알라질 증후군 환우모임

네이버 밴드

MPS 환우들의 환우들의 신약 접근성 강화와 치료환경 개선을 위한 다양한 사업을 시행합니다.

<dl class="v3-editor-content-dictionary">
<dt>헌터증후군이란</dt>
<dd>제2형 뮤코다당증인 헌터증후은 X염색체 열성으로 유전되는 리소좀 축적질환입니다.</dd>
<dd> </dd>
<dd><a href="rarenote://MedicalNewsDetail?id=b5670b46-7ff6-4fb4-9404-4556291924e5">헌터증후군에 대해 더 알아보기</a></dd>
<dd><a href="rarenote://MedicalNewsDetail?id=7d4a5c7c-1dc4-4364-996c-16de92374faf">뮤코다당증 1형에 대해 알아보기</a></dd>
<dd><a href="rarenote://MedicalNewsDetail?id=cfc6c8d6-2b62-4e53-ab16-3b91eebd6dc7">뮤코다당증 3~6형에 대해 알아보기</a></dd>
</dl>
한국뮤코다당증(MPS) 환우회는 7개 유형의 뮤코다당증으로 투병 중인 환우와 그 가족들이 함께 완치의 희망을 키워나가고 있는 단체로, 1998년에 설립되었어요.
뮤코다당증 1형(헐러, 샤이에, 헐러-샤이에 증후군), 2형(헌터 증후군), 3형(산필립포 증후군), 4형(모르키오 증후군), 5형(샤이에 증후군), 6형(마로토라미 증후군), 7형(슬라이 증후군) 환우 모두가 환우회의 가족입니다.
현재 네이버 밴드로 운영되는데요. 추후 홈페이지 신규 개설을 검토 중에 있습니다. 환우와 그 가족들이 갖는 정보 부족으로 인한 어려움을 조금이나마 덜어주고자, 질환에 대한 정보와 회원 간 정보 교류를 할 수 있는 공간입니다.
<dl class="v3-editor-content-point-search">환우회와 치료 여정을 함께하고 싶은 분들은 아래 카카오톡 오픈채팅방을 통해 주소를 문의해주세요 ✨</dl>

한국뮤코다당증(MPS)환우회

카카오톡 오픈채팅방

뇌전증 환우·보호자들의 희망 카페로 뇌전증, 소아뇌전증, 청소년뇌전증, 여성뇌전증, 성인뇌전증, 노인뇌전증의 치료 및 완치를 위한 정보를 공유합니다.

<dl class="v3-editor-content-dictionary">
<dt>뇌전증지속상태란</dt>
<dd>뇌전증 지속상태(status epilepticus, SE)는 ‘뇌전증 발작(epileptic seizure)이 일정기간 이상 지속되는 상태’로 정의할 수 있습니다. 즉, 수분 이내에 저절로 중단하는 일반적인 단일 발작과는 달리 발작이 지속되거나 의식회복 없이 발작이 반복되는 상태를 말합니다.</dd>
<dd> </dd>
<dd><a href="rarenote://MedicalNewsDetail?id=2adc616f-51e8-49ae-93f2-c58a76f56520">질환에 대해 더 알아보기</a></dd>
</dl>
<dl class="v3-editor-content-dictionary">
<dt>레녹스-가스토증후군이란</dt>
<dd>레녹스-가스토 증후군(Lennox-Gastaut syndrome)은 어린 시절에 시작되는 반복적인 발작(간질)으로 특징지어지는 심각한 상태입니다. 영향을 받은 개인은 여러 유형의 발작, 발달 지연, 그리고 뇌 활동의 특정 패턴을 가지고 있으며, 이는 뇌파 검사(EEG)로 측정됩니다.</dd>
<dd> </dd>
<dd><a href="rarenote://MedicalNewsDetail?id=4c615b72-c86b-4156-af18-fee1b3ec061f">질환에 대해 더 알아보기</a></dd>
</dl>
뇌전증 카페는 뇌전증, 소아뇌전증, 청소년뇌전증, 여성뇌전증, 성인뇌전증, 노인뇌전증을 겪고 있는 환자와 보호자들을 위한 커뮤니티로, 2023년에 설립되었어요.
네이버 카페로 운영되며, 뇌전증 관련 정보를 교류하고 소통할 수 있는 공간입니다.

임상시험 현황

OSI-906, 에를로티닙, 위약

A2B694, A2B543, xT CDx (HLA-LOH 분석 포함)

실험군: OTL-203, 비교 대상군: Allo-HSCT

젬시타빈, N-803, M-CENK

환자 모임 정보