기관한정아밀로이드증아밀로이드증개요아밀로이드증은 단백질의 형성과정에서 형태에 이상이 생겨 여러 장기와 조직에 섬유질이 형성되는 질환입니다. 이렇게 쌓인 단백질 덩어리는 아밀로이드(Amyloid) 침전물이라고 부르며, 아밀로이드가 쌓인 장기는 점차질병관리청2020. 1. 1.조회 35
국소적 아밀로이드증아밀로이드증개요아밀로이드증은 단백질의 형성과정에서 형태에 이상이 생겨 여러 장기와 조직에 섬유질이 형성되는 질환입니다. 이렇게 쌓인 단백질 덩어리는 아밀로이드(Amyloid) 침전물이라고 부르며, 아밀로이드가 쌓인 장기는 점차질병관리청2020. 1. 1.조회 19
유전성 아밀로이드 신장병증아밀로이드증개요아밀로이드증은 단백질의 형성과정에서 형태에 이상이 생겨 여러 장기와 조직에 섬유질이 형성되는 질환입니다. 이렇게 쌓인 단백질 덩어리는 아밀로이드(Amyloid) 침전물이라고 부르며, 아밀로이드가 쌓인 장기는 점차질병관리청2020. 1. 1.조회 46
비신경병성 유전가족성 아밀로이드증아밀로이드증개요아밀로이드증은 단백질의 형성과정에서 형태에 이상이 생겨 여러 장기와 조직에 섬유질이 형성되는 질환입니다. 이렇게 쌓인 단백질 덩어리는 아밀로이드(Amyloid) 침전물이라고 부르며, 아밀로이드가 쌓인 장기는 점차질병관리청2020. 1. 1.조회 17
전체 질환주간 의학 소식 이모저모 | 2024년 2월 둘째 주 레어노트에서 2월 둘째 주 의학 소식을 전해 드립니다. 2월 둘째 주 소식 한눈에 보기 국민건강보험 체계 개편, 희귀질환 부담 완화되나 심평원, 검토 기준 표준화로 신약 접근성 높이겠다 사전심의제도, 응급#정책#치료와 관리2024. 2. 7.조회 323
전체 질환주간 의학 소식 이모저모 | 2024년 2월 셋째 주 레어노트에서 2월 셋째 주 의학 소식을 전해 드립니다. 2월 셋째 주 소식 한눈에 보기 질병관리청, 희귀질환자 의료비 지원사업 확대 발표 국립보건연구원, 희귀질환 환자 인체 자원 연구 목적 공개 국내 연#정책#치료와 관리2024. 2. 16.조회 219
전체 질환주간 의학 소식 이모저모 | 2024년 2월 넷째 주레어노트에서 2월 넷째 주 의학 소식을 전해 드립니다. 2월 넷째 주 소식 한눈에 보기 정부, 비대면 진료 전면 확대 보건복지부, 희귀질환 치료 기회 확대 꾀한다 불붙은 국내외 바이오시밀러 성장 속도 동물대#정책#치료와 관리2024. 2. 23.조회 369
전체 질환주간 의학 소식 이모저모 | 2024년 2월 첫째 주 레어노트에서 2월 첫째 주 의학 소식을 전해 드립니다. 2월 첫째 주 소식 한눈에 보기 첨생법 개정안 국회 통과, 국내 세포•유전자 치료제 길 열려 다양한 희귀난치질환 의료비 지원제도 2월부터 급여 적용되는#정책#치료와 관리2024. 2. 2.조회 165
아밀로이드 다발신경병증희귀 난치성 질환 '전신성 아밀로이드증' 연구자 주도 임상시험 시작가톨릭대학교 서울성모병원 아밀로이드증 다학제 진료팀은 ‘전신성 아밀로이드증’ 환자에서 치료 전·후 아밀로이드 PET-CT 영상을 이용해 치료 반응 및 생존 예측 도구로서의 가능성을 평가하기 위한 연구자 주도 임상시험(Investigator initiated trial; IIT)을 시작했다. 본 연구를 통해 전신성 아밀로이드증 환자의 진단율을 높이고, 치료 뉴스2024. 5. 13.조회 2
아밀로이드 다발신경병증아밀로이드증 치료제 '암부트라' fda 승인앨나일람(Alnylam)의 트란스티레틴(Transthyretin: TTR) 유전자 변이에 의한 유전성 아밀로이드증 치료제 암브트라(AMVUTTRA/부트리시란)이 FDA 승인을 받았다.앨나일람은 13일 RNAi 치료제 암브트라가 유전성 아밀로이드증의 다양한 증상 중 하나인 다발성신경병증을 적응증으로 승인됐다고 발표했다. FDA 승인 검토가 생산시설문제로 3개월 연장돼 승인결정예정일은 7월 14일 연기됐으며 예정보다 일찍 승인 됐다. 암브트라는 동일적응증을 갖고 있는 '파티시란'(온파트로/Onpattro)의 장기지속형 약물이다.온파트로뉴스더보이스헬스케어2024. 5. 13.조회 20
아밀로이드 다발신경병증azㆍ아이오니스, 아밀로이드증 치료제 3상 데이터 공개[의약뉴스] 아스트라제네카와 아이오니스 파마슈티컬스가 희귀질환인 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드 다발신경병증(ATTRv-PN) 치료제 후보물질의 자세한 임상 3상 시험 데이터를 공개했다.아스트라제네카와 아이오니스는 24일(현지시각) 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드 다발신경병증 환자를 대상으로 진행된 에플론터센(eplontersen)의 NEURO-TTRansform 임상시험에서 66주 차 공동 1차 평가지표와 2차 평가지표를 모두 충족했다고 발표했다.미국 매사추세츠주 보스턴에서 열린 미국신경학회(AAN) 연례 학술회의에서 발표의약뉴스2024. 5. 13.조회 1
아밀로이드 다발신경병증rnai 치료제 부트리시란 fda 승인결정 3개월 연장앨나일람(Alnylam)의 트란스티레틴(Transthyretin: TTR) 유전자 변이에 의한 유전성 아밀로이드증 치료제 후보약물 부트리시란의 승인일정이 3개월 연기됐다.앨나일람은 5일 유전성 아밀로이드증 RNAi 치료제 부트리시란(Vutrisiran)에 대한 FDA 승인일정이 2차 포장 및 라벨링 시설 검사연장를 이유로 승인결정 예정일이 당초 오는 14일에서 7월 14일로 3개월 연기됐다고 발표했다.위탁생산하는 단순포장과 라벨링 단계의 생산시설까지 신약승인신청(NDA)시 검사내용을 포함시켜야 한다는 확인, 최근 해당내용을 포함,뉴스더보이스헬스케어2024. 5. 13.조회 2