만성 후천성 순수적혈구무형성만성 후천성 순수적혈구무형성개요진성 적혈구계 무형성증(pure red cell aplasia)은 적혈구를 만들어내지 못해 빈혈을 유발하는 질환입니다. 이 경우 골수에 적혈구를 만드는 재료인 전구체(erythroblast)는 거의 없지만 혈소판질병관리청2020. 1. 1.조회 42
순수적혈구무형성순수적혈구무형성의 원인, 진단, 치료 및 관리순수 적혈구 무형성증(PRCA)은 적혈구 생성 실패로 인한 빈혈을 나타내는 드문 질환입니다. 이 상태는 정상적인 크기와 색을 가진 빈혈과 관련된 망상적혈구 감소증 및 골수에서 적혈모세포의 부재 또는 드문 발생으로 StatPearls2024. 6. 28.조회 8
순수적혈구무형성선천성 무형성(순수)적혈구개요선천성 무형성(순수) 적혈구은 적혈구를 만들어내지 못하는 상태를 말하는데, 이로 인해 빈혈을 유발하는 질환입니다. 이 경우 골수에 적혈구를 만드는 재료인 전구체(erythroblast)는 거의 없지만 혈소판 및 질병관리청2020. 1. 1.조회 41
순수적혈구무형성영아 무형성(순수)적혈구개요진성 적혈구계 무형성증(pure red cell aplasia)은 적혈구를 만들어내지 못하는 상태를 말하는데, 이로 인해 빈혈을 유발하는 질환입니다. 이 경우 골수에 적혈구를 만드는 재료인 전구체(erythrob질병관리청2020. 1. 1.조회 19
특발성 무형성빈혈, 체질성 무형성빈혈, 판코니빈혈, 슈바크만-다이아몬드 증후군무형성빈혈(재생불량성빈혈) 전 세계 임상시험 현황미국 FDA 통계에 따르면 2023년에 새롭게 허가받은 신약의 약 절반이 희귀질환 치료제라고 해요. 전 세계에서 진행되고 있는 수많은 임상시험 중, 무형성빈혈 치료제 임상시험은 어디까지 진행되었을까요? 무형성빈혈#치료와 관리2024. 1. 18.조회 229
전체 질환희귀질환이 궁금해 (2) 모왓-윌슨 증후군개요 모왓-윌슨 증후군은 외형적 특징, 인지 기능 장애, 언어 장애, 뇌전증, 그리고 여러 선천적 기형을 동반하는 질환이에요. 1998년 처음 소개된 이후 지금까지 전 세계에 약 300명의 환자가 보고되었어요. 원#질환 정보2022. 10. 25.조회 894
발작성 야간헤모글로빈뇨발작성 야간헤모글로빈뇨 치료제 소식 모음 | 2023년 9~10월국내외 최신 치료제 정보를 매주 전달해 드리는 의학 소식, 잘 보고 계신가요? 지나간 소식을 더 편하게 보실 수 있도록, 그동안 발행된 의학 소식을 주기적으로 정리해서 전해 드리려고 해요. '발작성 야간헤모글로빈뇨'#치료와 관리#치료와 관리2023. 10. 27.조회 139
전체 질환영화 속 희귀질환 (2) 증상이 드러나는 희귀질환영화 속 희귀질환에 대한 더 많은 정보를 원하신다면, 시리즈의 다른 글도 놓치지 마세요! 영화 속 희귀질환 (1) 움직이기 힘들어지는 희귀질환 영화 속 희귀질환 (2) 증상이 드러나는 희귀질환 어떤 희귀질환#환자 이야기2021. 2. 24.조회 325
폰빌레브란트병후천성 폰 빌레브란트 증후군, 성인에게 주로 발생후천성 폰 빌레브란트 증후군(AVWS)은 드문 출혈성 질환으로, 다른 질병에 의해 2차적으로 발생합니다. 전신성 홍반성 루푸스는 비교적 드문 원인 중 하나입니다. AVWS는 개인이나 가족의 출혈 병력이 없는 성인에게 주로 발생합니다.Frontiers2024. 7. 1.조회 2
뇌전증혈액 응고 장애 겪는 중증 간질환자, 산정특례 혜택받는다앞으로는 간질환으로 인해 생긴 후천성 출혈장애도 산정특례 혜택을 받을 수 있게 될 예정이다. 건강보험 본...뉴스2024. 5. 13.조회 0
A형 혈우병다케다 혈우병 치료제 오비주르주 급여 적용한국다케다제약은 이 달 1일부터 성인 후천성 혈우병 A 치료제 오비주르주(서스옥토코그알파)의 건강보험 급여가 적용된다고 밝혔다.한국다케다제약 성인 후천성 혈우병 A 출혈 치료제 오비주르주 제품사진.오비주르주는 성인 후천성 혈우병 A 치료를 위한 국내 유일 혈액응고8인자 치료제로, 지난해 3월 국내 식품의약품안전처로부터 허가 후 1년 만에 빠르게 급여에 등재됐다. 국내에서 성인 후천성 혈우병 A는 연간 100만 명 당 약 1명 꼴로 드물게 발생하는 희귀 혈액 질환임에도 불구하고, 2021년 희귀의약품으로 지정된 이후 1년여 만에 식약처 허가를 받고 1년 뒤 건강보험 급여 적용까지 이루어져 환자들의 치료제 접근성을 높인 사례로 평가 받고 있다. 이번 급여 고시에 따르면 오비주르주는 성인 후천성 혈우병 A 환자의 출혈 치료에서 ▲항체 역가 5BU (Bethesda unit) 초과인 경우, ▲항체 역가 5BU 이하인 환자가 항혈우인자를 고용량 투여한 후에도 반응이 없는 경우, ▲최근에 항체 역가 5BU 이하인 환자가 항혈우인자를 고용량 투여해도 반응이 없어 오비주르주에 효과가 있었던 경우에 보험 급여가 적용된다.한국다케다제약 희귀혈액질환 사업부 김나경 총괄은 메디칼타임즈2024. 5. 13.조회 2
혈전성 미세혈관병증사노피, attp 신약 '카플라시주맙' 유럽 판매 허가사노피의 후천성 혈전성혈소판 감소 자반증(aTTP) 신약 카플라시주맙(Caplacizumab)이 유럽에서 판매허가를 승인받았다. 해당질환을 적응증으로 한 첫바이오스펙테이터2024. 5. 13.조회 1