전체 질환사르코이드증 전 세계 임상시험 현황미국 FDA 통계에 따르면 2023년에 새롭게 허가받은 신약의 약 절반이 희귀질환 치료제라고 해요. 전 세계에서 진행되고 있는 수많은 임상시험 중, 사르코이드증 치료제 임상시험은 어디까지 진행되었을까요? 사르코이드#치료와 관리2024. 1. 25.조회 112
전체 질환헌팅톤병 최신 소식 모음 | 2023년 11월 3~4주헌팅톤병 치료제 연구는 얼마나 진행되고 있을까요? 11월 중순부터 11월 마지막 주까지 레어노트에서 모은 소식을 한눈에 확인해 보세요! 한눈에 보는 11월 3~4주차 헌팅톤병 뉴스 1. 인그레자의 장기 효과 연구2.#치료와 관리2023. 12. 5.조회 44
전체 질환발작성 야간헤모글로빈뇨 치료제 소식 모음 | 2023년 9~10월국내외 최신 치료제 정보를 매주 전달해 드리는 의학 소식, 잘 보고 계신가요? 지나간 소식을 더 편하게 보실 수 있도록, 그동안 발행된 의학 소식을 주기적으로 정리해서 전해 드리려고 해요. '발작성 야간헤모글로빈뇨'#치료와 관리#치료와 관리2023. 10. 27.조회 143
전체 질환알포트 증후군 A to Z개요 알포트 증후군은 콜라겐과 관련된 유전자에 변이가 생겨 사구체, 눈, 내이의 기저막*에 이상이 발생하는 유전질환이에요.1927년 이 질환을 처음으로 알린 남아프리카 공화국 의사 아서 세실 알포트의 이름을 따서 #질환 정보2024. 1. 18.조회 413
헌터 증후군, 파브리병, 폼페병, 고셔병효소대체요법의 효소는 어디에서 유래하나요?효소대체요법은 외부에서 정상 효소를 주입해 체내 이상이 있는 효소를 대체하는 기술입니다. 이때, 환자에게 투여하는 정상 효소는 어디에서 유래하는 걸까요? 정상 효소를 만들려면 정상 유전자와 세포주Cell line가#치료와 관리2021. 6. 17.조회 548
유전성 혈관부종급성 발작 1차 치료제 종류C1 억제제 유전자 변이로 결핍되거나 제대로 기능하지 않는 C1 억제제를 보충하기 위해 외부에서 C1 억제제를 투여합니다. 1. 혈장 유래 C1 억제제Plasma-derived C1 inhibitor 혈장 유래 C#치료와 관리2021. 11. 15.조회 218
전체 질환중증 근무력증 치료제 최신 소식 | 2023년 10월10월 한 달 동안 레어노트에서 발행된 중증 근무력증 소식을 정리해 보았어요. 한눈에 보는 10월 중증 근무력증 뉴스 1. 일본의 치료제 2개 동시 승인 2. 조혈모세포를 이식하는 새로운 치료 방법 3. 미국 FDA#치료와 관리#치료와 관리2023. 11. 2.조회 218
유전성 혈관부종국내 유전성 혈관부종 환자의 특징유전성 혈관부종은 국내에서 매우 희귀한 질환입니다. 현재 한국 유전성 혈관부종 환우회에 가입된 환자는 십여 명이고, 지금까지 약 80명 정도의 환자가 유전성 혈관부종 진단을 받은 것으로 추정됩니다. 2018년 국#질환 정보2021. 6. 2.조회 212
전체 질환주간 의학 소식 이모저모 | 2023년 12월 셋째 주레어노트에서 12월 셋째 주 의학 소식을 전해 드립니다. 12월 셋째 주 소식 한눈에 보기 1. 분산형 임상시험, 내년 본격 시행 예정2. 승일희망재단, 루게릭 요양병원 착공식 진행3. 희귀질환자 자녀 어린이#정책#치료와 관리2023. 12. 22.조회 401
