AAV9-GLB1, 복부 초음파, 리툭시맙, 시롤리무스, 메틸프레드니솔론, 프레드니손, 청력검사(ABR 포함), 골밀도 검사(DEXA), 심전도(EKG), 심초음파, 뇌파검사(EEG)(각성 및 야간), 혈액검사, 요추 천자, 뇌 MRI/MRS/fMRI, 신경인지 검사, 신경과 검진, 중심정맥관 삽입술(PICC 또는 기타 중심정맥관 삽입), 골격 검사, 피부 생검, 언어 및 변형 바륨 연하 검사, 안과 검진
1상GM3-강글리오시드증 외 2개해외6세 ~ 12세남녀 모두