AAV9-GLB1, 복부 초음파, 리툭시맙, 시롤리무스, 메틸프레드니솔론, 프레드니손, ABR을 이용한 청력 평가, 골밀도 검사(DEXA), 심전도(EKG), 심초음파, 뇌파(EEG)(깨어 있는 상태 및 밤새도록), 실험실 검사, 요추 천자, 뇌 MRI/MRS/fMRI, 신경인지 검사, 신경학 검사, PICC 또는 기타 중심선 배치, 골격 검사, 피부 생검, 언어 및 변형 바륨 삼키기 검사, 안과 검사
1상GM3-강글리오시드증 외 2개해외6세 ~ 12세남녀 모두