헌팅톤병, 헌팅톤무도병 치료제

안녕하세요, 레어노트 팀입니다.

헌팅톤병 치료제 연구는 얼마나 진행되고 있을까요?
11월 중순부터 11월 마지막 주까지 레어노트에서 모은 소식을 한눈에 확인해 보세요!

한눈에 보는 11월 3~4주차 헌팅톤병 뉴스
1. 인그레자의 장기 효과 연구
2. 오스테도 임상 4상 중간 데이터 발표
3. 인그레자 과립형 제제 심사 중

해외 연구진, 무도증에 대한 인그레자의 장기 효과 연구(11/16)

인그레자(성분명: 발베나진)의 장기 효과를 연구한 결과가 발표되었어요. 

인그레자는 하루 1회 복용하는 경구 치료제로, 신경 전달 물질을 운반하는 단백질을 선택적으로 억제하여 무도증을 완화해요. 
120명 이상의 환자를 연구한 결과, 2주차에 최저 용량인 40mg을 복용했더니 증상 개선 효과가 나타났어요. 6주차에는 60% 이상의 환자가 증상이 많이 개선되었다고 응답했고, 효능이 50주차까지도 계속되었어요. 센서를 이용하여 환자의 동작을 평가했더니 무도증과 보행 비대칭이 향상되었다고 해요,

가장 많이 나타난 부작용은 낙상, 피곤함이었어요.

테바 파마슈티컬스, 오스테도 임상 4상 중간 데이터 발표(11/23)

테바 파마슈티컬스가 오스테도(성분명: 듀테트라베나진)의 임상 4상 중간 데이터를 발표했어요. 

참여자 17명 중 약 50%의 환자가 임상적 개선을 보였으며, 60% 이상의 환자가 치료 만족도를 평가하는 점수에서도 개선을 보였어요. 무도증 중증도를 평가하는 점수도 40% 감소하였고요. 

부작용으로는 우울증, 자살 충동, 균형 장애 등이 있으며 간 질환이 있는 환자는 복용할 수 없어요. 또한 모노아민 산화효소 억제제, 테트라벤진, 발베나진 등과 함께 사용해서도 안 돼요.

미국 FDA, 인그레자 과립형 제제 심사 중(11/30)

인그레자는 캡슐로 된 경구 치료제인데요. 캡슐 안의 내용물을 분쇄하여 음식에 뿌리거나 물에 녹여 투여해도 약물이 충분한 수준에서 방출된다는 점이 확인되었어요.

현재 미국 FDA에서 인그레자의 과립형* 제제에 대한 심사를 진행 중이며, 결과는 4월에 발표될 예정이에요. 새로운 제형의 치료제가 출시되면 캡슐을 삼키기 어려워하는 환자들의 치료에 큰 도움이 될 거예요. 

과립형granularity
굉장히 작고 둥그런 알갱이 모양으로 된 약을 말해요. 가루형 약과는 조금 달라요. 

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11월 소식은 여기까지입니다. 12월에도 반가운 소식과 함께 돌아올게요.
레어노트 팀은 여러분과 함께하는 모든 순간을 소중히 여기고 있어요. 저희가 전해 드리는 소식이 헌팅톤병 치료 여정에 희망과 도움을 드릴 수 있기를 바랍니다.

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