헌팅톤병, 헌팅턴병, 헌팅턴무도병, 헌팅톤무도병 치료제 최신 소식

안녕하세요, 레어노트 팀입니다.

최근 배우 이영애 씨가 출연하는 드라마 〈마에스트라〉에서 주인공이 헌팅톤병을 앓고 있다는 설정이 나오면서, 헌팅톤병에 대한 관심이 높아지고 있어요. 질환 인식을 고려하여 드라마에서는 ‘래밍턴병’이라는 별도의 이름을 붙인 것으로 보여요.

12월 한 달 동안 헌팅톤병 치료제 연구는 얼마나 진행되었을까요?
레어노트에서 모은 소식을 한눈에 확인해 보세요!

한눈에 보는 12월 헌팅톤병 최신 소식
1. 국내 의료용 대마초 종자 연구 현황
2. 국내 줄기세포 치료법 연구 현황
3. 루미 사이언티픽, 치료제 개발 위한 파트너십 체결
4. 미국 헌팅톤병 학회, 대규모 지원금 투자
5. 한국-네덜란드 뇌 연구 협약 체결
6. AMT-130 임상 1/2상 중간 결과

전북대, 의료용 대마초 종자 연구 중(12/7)

전북대 이정환 교수가 대마초에서 환각 작용을 일으키는 성분을 줄이고 의약품으로 이용할 수 있는 종자를 개발하는 연구를 진행하고 있어요. 
대마초의 성분 중 칸나비디올(CBD)은 신경 보호, 항암, 염증 감소 등의 효과가 있고 헌팅톤병을 비롯한 여러 희귀질환 치료에 활용될 가능성이 있어요. 이 교수는 유전자 편집 기술을 이용해 이 성분의 함량을 높이려고 해요. 
현재 국회에서 의료용 대마초(헴프)에 대한 법률 개정안이 계류 중인데요. 헴프를 허용하는 국가도 늘어나고 있는 만큼, 이 교수는 희귀질환 환자들의 치료를 위한 법제화의 중요성을 강조했어요.

여기서 잠깐
대마초는 일반적으로 환각 작용을 일으키는 마약이라는 인식이 있는데요. 우리나라에서는 향정신성 의약품으로 분류되어 강력하게 규제되고 있어요.
대마초의 성분은 크게 환각 작용을 일으키는 THC와 여러 질환에 치료 효과가 있는 CBD로 구분돼요. THC의 함량을 극소량으로 대폭 줄이고 CBD 성분을 높여 의료용으로 재배되는 대마를 헴프라고 해요.
전 세계적으로 헴프의 허용 범위에 대한 논쟁이 있으며, 한국에서는 매우 제한적으로 허용되고 있으나 최근 규제 완화에 대한 논의가 진행되고 있어요.

아이피에스바이오, 줄기세포 이용한 치료법 개발 중(12/12)

국내 기업인 아이피에스바이오가 유도만능줄기세포를 이용한 치료 방법을 활발하게 연구 중이에요. 
이 치료법은 환자의 뇌에 신경세포를 이식해 증상을 완화하고, 더 나아가 신경을 재생하거나 보호하여 일상생활을 회복하는 것을 목표로 해요. 면역 거부 반응을 해결하기 위한 방법도 찾고 있고요.
연구진은 동물 모델에게서 주요 증상이 유의미하게 완화되는 효과를 관찰했으며, 국내 임상 1/2a상을 거쳐 글로벌 임상시험까지 연구를 확대하고자 해요.

루미 사이언티픽, 치료제 개발 위한 파트너십 체결(12/18)

루미 사이언티픽과 X-Chem이 헌팅톤병 치료제 개발을 위한 파트너십을 체결했어요. 
루미 사이언티픽은 HTT 유전자*를 포함해 다양한 유전자의 발현을 조절하는 BRD9이라는 유전자를 활용한 치료제 연구를 진행하고 있어요. 연구진은 세포 모델에서 BRD9 단백질의 발현 수준을 낮추면 선조체 부피가 회복된다는 점을 확인하였으며, 이는 질병의 진행을 조절할 수 있는 중요한 요인이 될 수 있을 것으로 보여요.

HTT 유전자Huntingtin gene
헌팅톤병의 원인이 되는 유전자예요. HTT 유전자의 돌연변이로 독성이 있는 단백질이 생성되면 신경세포가 손상돼요.

미국 헌팅톤병 학회, 질환 연구에 대규모 지원금 투자(12/19)

미국 헌팅톤병 학회(HDSA)가 89만 달러(한화 약 11억 원)를 투자하여 헌팅톤병에 대한 6가지 연구를 지원하기로 했어요.
헌팅톤병 환자의 뇌 조직 연구, 환자들이 기증한 표본을 모아 두는 브레인 뱅크(Brain Bank) 업데이트, 뇌의 휴면세포를 신경세포로 전환시키는 약물 연구, 후각 장애와 헌팅톤병의 연관성 연구 등 다양한 연구가 이번 보조금으로 지원받을 예정이에요. 이 연구들은 헌팅톤병의 발생 과정을 이해하고 새로운 치료법을 개발하는 데에 보탬이 될 거예요.

한국-네덜란드, 뇌 연구 위한 협약 체결(12/20)

한국뇌연구원과 네덜란드뇌연구원(NIN)이 업무 협약을 체결했어요.
NIN은 설립 100년이 넘은 오래된 뇌 연구 기관인데요. 헌팅톤병, 파킨슨병, 다발성 경화증 등 여러 신경질환 환자의 뇌 조직을 기증받아 전 세계 뇌질환 연구자들에게 제공하는 네덜란드뇌은행(NBB)을 운영하고 있어요. 
한국뇌연구원은 이번 협약을 통해 국내 뇌 연구 기술을 향상시키고, 국내 운영 중인 한국뇌은행도 선진화할 예정이에요.

유니큐어, AMT-130 임상 1/2상 중간 결과 발표(12/21)

유니큐어가 AMT-130 임상 1/2상 중간 결과로 헌팅톤병 환자 39명을 추적 관찰한 결과를 발표했어요.
신경 손상 지표인 미세신경섬유 경쇄(NfL)*의 수치를 확인했더니 저용량은 투여 후 30개월, 고용량은 투여 후 18개월 시점에 NfL 수치가 감소했어요. 내약성도 전반적으로 양호했다고 해요.

미세신경섬유 경쇄Neurofilament light chain
신경세포를 구성하는 단백질로, 신경세포가 죽으면 이 단백질이 혈액과 척수액에서 많이 발견돼요. 그래서 환자의 신경세포 손상 정도를 확인할 때 미세신경섬유 경쇄의 농도를 많이 활용해요.

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올해 12월에 발표된 소식은 여기까지입니다.
벌써 2023년의 마지막 날이 되었어요. 새해 계획은 세우셨나요? 가족, 친구, 동료와 함께 차분히 올 한 해를 돌아보며 행복한 시간 보내시기를 바랍니다.
레어노트는 2024년에도 여러분의 치료 여정에 함께하겠습니다. 저희가 전해 드리는 소식이 헌팅톤병 치료 여정에 희망과 도움을 드릴 수 있기를 바랍니다.

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