medi:gate news : 바이오젠, 다음 성장분야는 안과학…나이트스타 9000억에 인수

사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 바이오젠(Biogen)이 유전자 치료제 개발 회사인 나이트스타 테라퓨틱스(Nightstar Therapeutics)를 8억 달러(약 9000억 원)에 인수한다고 4일(현지시간) 밝혔다. 나이트스타는 영국 런던에 기반을 둔 회사로 유전성 망막질환에 대한 아데노 연관 바이러스(adeno-associated virus, AAV) 치료제 개발에 주력하고 있다. 나이트스타는 중~후기 단계 유전자 치료제 자산 2개를 보유하고 있으며, 그 중 하나는 희귀 퇴행성 X연계 유전성 망막질환인 맥락막결손 치료 후보물질인 NSR-REP1이다. 맥락막결손은 실명으로 이어질 수 있지만 현재 승인된 치료제가 없다. 1/2상 임상에서 NSR-REP1는 시력 감소를 유의미하게 둔화시켰으며, 일부 환자에서는 시력 개선 징후도 보였다. 현재 3상 임상인 STAR 연구가 진행되고 있으며, 2020년 하반기 데이터가 나올 것으로 기대되고 있다. 나이트스타가 가지고 있는 두 번째 임상 프로그램은 X-연관 색소망막염(X-linked retinitis pigmentosa) 치료 후보물질인 NSR-RPGR다. 이 또한 희귀 유전성 망막질환으로, 청소년기와 초기 성인에 망막 기능 장애를 초래하고, 환자가 40대가 되면 법적 실명 상태에 이른다. 아직 승인된 치료법이 없다. 1/2상 연구에서 망막 중심 민감도를 증가시키는 것이 확인됐고, 현재 2/3상 XIRIUS 연구가 진행되고 있다. 전임상 파아프라인으로는 스타가르트병, 잠재적으로는 베스트병(Best vitelliform macular dystrophy)을 대상으로 한 후보물질 NSR-ABCA4를 보유하고 있다. 바이오젠 미셸 보나토스(Michel Vounatsos) 최고경영자(CEO)는 ...