안녕하세요, 레어노트 팀입니다.

국내와 해외의 치료제 소식을 매주 전달해 드리는 의학 소식, 잘 보고 계신가요? 작년부터 1년간 발행한 의학 소식이 쌓이고 쌓여 어느새 100개가 훌쩍 넘었어요.

쌓인 소식이 너무 많아서, 지나간 소식을 다시 확인하기 어렵지는 않으셨나요? 그래서 앞으로는 그동안 발행된 의학 소식을 주기적으로 정리해서 전해 드리려고 해요.

올해 상반기 동안 발표된 반가운 소식을 확인해 보세요!
_{*이 소식은 황반변성, 연령 관련 삼출성 황반변성(노인성 황반변성) 환자들에게 발행되는 소식이에요.} 

1분기 소식

1월: 로슈의 바비스모주, 국내 사용 허가

로슈의 신생 혈관성 습성 연령 관련 황반변성 치료제 바비스모주가 국내에서 사용 허가를 받았어요.
바비스모주는 유리체강 내에 주사하는 치료제로, 기존 치료제와 달리 신생혈관 생성에 관여하는 단백질 Ang-2의 작용 경로를 차단하여 발병 원인을 더 포괄적으로 차단할 수 있어요.
임상시험에서 아일리아와 비교했을 때 바비스모주의 효능이 뒤떨어지지 않음이 입증되어, 이를 근거로 식약처 허가를 받았다고 해요.

2월: 클리어사이드, CLS-AX의 임상 1/2a상 연장시험 결과 발표

클리어사이드 바이오메디컬이 CLS-AX 임상 1/2a상의 연장시험 최종 결과를 발표했어요.
CLS-AX는 습성 연령 관련 황반변성 치료제로, 모든 참여자에게서 내약성과 안정성이 우수하게 나타났는데요. 50%의 참여자는 추가적인 치료를 받지 않아도 효과가 6개월 이상 지속됐어요.
클리어사이드는 이러한 데이터를 바탕으로 올해 1분기에 CLS-AX의 임상 2b상 시험을 준비하고 있어요.

3월: 파멥신, 카이스트 연구팀과 PMC-403 효능 입증

파멥신이 카이스트 의과학대학원 연구팀과 PMC-403의 효능을 입증했어요.
PMC-403은 전임상 연구에서 뇌종양 쥐의 혈관을 개선했는데요. 혈관이 새로 생성되는 것을 억제할 뿐만 아니라 이미 생성된 비정상적인 혈관도 안정화시켰다고 해요.
현재 파멥신은 연령 관련 황반변성을 적응증으로 하는 PMC-403의 임상시험계획을 신청한 상태예요.

2분기 소식

4월: 아펠리스, 시포브레 임상 3상 사후 분석 결과 발표

아펠리스 파마슈티컬스가 시포브레(성분명: 페그세타코플란) 임상 3상의 사후 분석 결과를 발표했어요.
시포브레는 연령 관련 황반변성에 의한 지도형 위축 치료제로, 미국 FDA로부터 승인되었는데요. 분석 결과, 시포브레는 중심와 바깥쪽 병변이 있는 환자의 시력과 삶의 질을 개선했어요. 또한 광수용체와 망막색소상피세포의 손실을 유의미하게 감소시켰다고 해요.
시포브레의 승인에 관한 결정은 2024년 초에는 EU에서, 2024년에는 캐나다, 호주, 스위스, 영국에서 진행할 것으로 보여요.

5월: 파멥신의 PMC-403, 식약처 임상 1상 계획 승인

식약처가 파멥신의 PMC-403에 대한 임상 1상 계획을 승인했어요.
PMC-403은 TIE-2를 표적으로 삼아 혈관을 정상화하는 최초의 치료제인데요. 표준 치료제인 혈관내피성장인자(VEGF) 억제제에 반응하지 않는 습성 황변변성 환자에게는 새로운 대안이 될 것으로 기대돼요.
이번 임상은 국내에서 진행되며, 최대 36명의 환자를 대상으로 안전성과 내약성 등을 평가할 예정이에요.

6월: 아펠리스 파마슈티컬의 시포브레, 국내 허가 신청

지난 2월에 최초의 지도형 위축 치료제로 미국 FDA 허가를 받은 시포브레(성분명: 페그세타코플란)가 최근 국내에도 허가를 신청했어요.
국내에 신청한 적응증은 발작성 야간 혈색소뇨증이지만, 미국에서 이미 효과가 입증된 약물인 만큼 곧 치료 범위가 넓어질 것으로 보여요. 시포브레는 지도형 위축이 진행되는 것을 완전히 막지는 못하지만, 진행 속도를 억제할 수는 있다고 해요. 

상반기 소식은 여기까지입니다. 3분기에 발행된 소식도 곧 정리해서 전해 드릴게요.
레어노트 팀은 여러분과 함께하는 모든 순간을 소중히 여기고 있어요. 저희가 전해 드리는 소식이 여러분의 치료 여정에 희망과 도움을 드릴 수 있기를 바랍니다.

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