미국 FDA 통계에 따르면 2022년에 새롭게 허가받은 신약의 약 20%가 희귀질환 치료제라고 해요.
전 세계에서 진행되고 있는 수많은 임상시험 중, 엘러스-단로스 증후군 치료제 임상시험은 어디까지 진행되었을까요?
엘러스-단로스 증후군 임상시험 현황
현재 전 세계에서 임상시험이 진행되고 있는 엘러스-단로스 증후군 치료법은 총 4가지예요.
1. 산소 요법, 임상 4상 진행 중
- 18세 이상 과운동형 엘러스-단로스 증후군(hEDS) 환자를 대상으로 산소 요법이 피로에 미치는 영향을 평가해요.
- 성분명: 농축된 산소
- 책임 기관: 프랑스 마르세유 성 요셉 병원
- 3개월 동안 산소 요법을 시행하면 과운동형 엘러스-단로스 증후군 환자의 피로, 통증, 두통, 운동 공포증Kinesiophobia, 약물 섭취량, 호흡 곤란이 감소하고, 보행 능력, 수면 및 삶의 질이 향상될 것이라는 가설을 기반으로 임상시험이 진행되고 있어요.
1일 2회, 각 30분 동안 코 삽입관을 통해 농축된 산소를 투여하며, 주변 공기와 그 효과를 비교해요.
2. 초음파 유도 프롤로 요법, 임상 3상 진행 중
- 18~75세 과운동형 엘러스-단로스 증후군(hEDS) 환자를 대상으로 초음파 유도 프롤로 요법이 만성 요통에 미치는 영향을 평가해요.
- 성분명: 덱스트로스Dextrose 50% 정맥 주사액
- 책임 기관: 미국 툴레인 대학교
- 초음파 유도 프롤로 요법Ultrasound-guided prolotherapy은 초음파 영상을 사용해 국소적인 염증을 일으키는 용액을 전달하는 치료법이에요. 이는 용액을 정확한 위치에 전달함으로써 효과를 극대화하고 부작용을 최소화하는 장점이 있어요.
전달된 덱스트로스는 염증 반응을 통해 손상된 조직 주위의 치유 과정을 촉진하고, 새로운 조직의 형성을 유도해 통증 감소에 도움이 될 수 있어요.
3. ACER-002, 임상 3상 진행 중
- 병원성 COL3A1 유전자 변이를 가진 15~64세 혈관형 엘러스-단로스 증후군(vEDS) 환자를 대상으로 셀리프로롤의 효과를 평가해요.
- 성분명: 셀리프로롤Celiprolol
- 제약사: 에이서 테라퓨틱스
- 셀리프로롤은 주로 고혈압이나 협심증 치료에 사용되는 베타 차단제예요.
베타 차단제는 베타 수용체에 결합해 작용을 조절하는데, 이 수용체는 심장에서 심장 박동과 수축력을 조절하는 베타-1 수용체와 혈관에서 혈압을 낮추는 베타-2 수용체로 나뉘어요.
셀리프로롤은 베타-1 수용체의 활성은 억제하고, 베타-2 수용체의 활성은 촉진해 혈압을 효과적으로 낮추도록 개발되었어요.
4. 옥시토신, 임상 1/2상 진행 중
- 18~64세 여성 과운동형 엘러스-단로스 증후군(hEDS) 환자를 대상으로 옥시토신이 만성 통증에 미치는 효과를 평가해요.
- 성분명: 옥시토신Oxytocin
- 책임 기관: 미국 베일러 의과대학
- 옥시토신은 생리학적 기능과 중추 신경계를 조절하는 신경전달물질이자 호르몬이에요. 주로 분만과 모유 생산에 관여하지만, 중추 신경계 장애, 만성 통증, 신경병증 등 다양한 분야의 치료에 관한 연구도 진행되고 있어요. 최근에는 심리적인 변화를 통해 통증에 대한 민감성을 감소시킬 수 있다는 연구 결과도 나왔어요.
과운동형 엘러스-단로스 증후군의 증상은 주로 여성에게 나타나며, 그 정도도 더 심한 편이에요.
레어노트 치료 탭에서는 전 세계 엘러스-단로스 증후군 임상시험 현황을 한눈에 볼 수 있어요.
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