안녕하세요, 레어노트 팀입니다.

국내와 해외의 치료제·연구 소식을 매주 전달해 드리는 의학 소식, 잘 보고 계신가요?
지나간 소식을 더 편하게 확인하실 수 있도록, 앞으로는 그동안 발행된 의학 소식을 주기적으로 정리해서 전해드리려고 해요.

올해 3분기에 발표된 반가운 소식을 한눈에 확인해 보세요!

치료제 소식

일부 치료제가 미국 FDA, 유럽 EMA 등에서 승인되거나 적응증이 확대됐어요. 새로운 치료제가 국내에 도입 예정이라는 반가운 소식도 있었답니다. 환자들의 치료 기회가 점차 확대되고 있어요.

미국 FDA, 아겐스의 피하 주사제 승인(7/11)

미국 FDA가 아겐스의 비브가르트 하이트룰로(성분명 : 에프가티지모드 알파)를 승인했어요. 
비브가르트 하이트룰로는 FDA에서 처음으로 승인한 전신성 중증 근무력증 피하 주사제인데요. 임상 3상 결과 정맥 주사제와 비교하여 안전성, 내약성, 효능이 뒤처지지 않는다는 점이 입증되었어요. 
이번 승인으로 환자들이 여러 장소에서 편리하게 치료받는 것이 가능해졌어요.

미국 FDA, UCB의 리스티고 승인(7/20)

미국 FDA가 UCB의 전신성 중증 근무력증 치료제 리스티고(성분명: 로자놀리시주맙)를 승인했어요.
리스티고는 AChR 항체 양성인 성인 환자뿐 아니라 MuSK 항체 양성인 성인 환자도 사용할 수 있는 최초의 치료제로, FcRn 수용체를 억제하여 질환의 원인인 면역글로불린G를 빠르게 감소시켜요.
더불어, 리스티고는 피하 투여가 가능하다는 장점이 있어요. 그래서 자택에서 자가 투여가 가능한지 검증하기 위한 임상시험도 진행되고 있어요.
이 임상시험은 2024년에 종료될 예정이에요.

유럽위원회, 솔리리스 적응증에 중증 근무력증 추가(7/28)

유럽위원회에서 아스트라제네카의 솔리리스 적응증에 중증 근무력증을 추가했어요.
6~17세 환자 중 AChR 항체가 있고 기존 치료제가 듣지 않는 전신성 근무력증 환자들은 솔리리스를 사용할 수 있어요.
임상 3상에서 26주간 지속적 개선 효과를 나타냈다는 점이 승인 근거가 되었어요.

한독, 해외 치료제 국내 도입 예정(8/30)

한독이 아르젠엑스의 전신성 중증 근무력증 치료제 비브가르트를 국내에 도입할 계획이라고 해요.
비브가르트는 신경과 근육의 신호 전달을 방해하는 lgG 항체를 억제하는 치료제인데요. 미국, 유럽, 영국, 이스라엘, 중국에서 AChR 항체가 양성인 성인 환자들에게 허가되었고, 일본에서는 스테로이드 및 비스테로이성 면역 억제제의 치료 효과를 보지 못하는 환자들에게 허가된 바 있어요.

캐나다 보건부, 비브가르트 판매 승인(9/21)

캐나다 보건부에서 아르젠엑스의 비브가르트를 전신성 중증 근무력증 치료제로 판매할 수 있도록 승인했어요.
비브가르트는 전신성 중증 근무력증의 주요 원인이 되는 자가 항체인 IgG를 억제하는 치료제예요. 이번 승인은 2021년에 발표된 AChR항체 양성 환자들을 대상으로 한 임상 3상 결과에 근거한 것으로, 유의미한 효과와 안전성이 입증되었어요.

연구 소식

2세 계획이 있으시다면 참고할 만한 해외 연구 소식, 중증 근무력증 환자에게 많이 발생하는 흉선종과 관련된 소식도 있었어요. 미국에서는 스마트폰으로 안검하수를 진단할 수 있는 기술도 개발되었답니다.

인도 연구진, 임산부에 대한 문헌 연구(8/7)

중증 근무력증 환자가 임신할 경우, 임신 기간 동안 임상적으로 예측 불가능한 여러 가지 위험이 나타날 수 있어요. 문헌 연구 결과 30.4%는 질환이 악화되었고 8.8%는 오히려 질환이 개선되거나 안정되었어요. 
일반인과 비교했을 때 자연 유산, 조기 분만, 조기 양막 파열 등의 합병증이 유의미하게 높지는 않았으나, 조기 양막 파열 확률이 2배 이상 높았어요. 또한 대부분 자연 분만이 가능했으나 제왕절개를 선택하는 경향이 높다고 해요.

흉선종, 호흡 장애 발생 위험 증가시켜(8/15)

최근 연구에 따르면, 흉선의 종양이 근무력증위기 발생 위험을 약 3배까지 증가시킨다고 해요.
흉선이란 면역을 조절하는 T세포가 생성되는 신체 기관이며, 근무력증위기란 근무력증 증상이 급격하게 악화되어 생명을 위협할 수 있는 호흡 장애가 발생하는 상태를 말해요.
아직 흉선과 근무력증위기의 연관성이 명확하게 밝혀진 것은 아니지만, 흉선의 기능 이상이 근무력증위기를 유발하는 항체 생성에 관여할 가능성이 있어요.
흉선종 환자나 근무력증위기 경험이 있는 환자들은 맞춤형 치료로 집중 관리가 필요해요.

미국 연구진, 흉선 절제술 치료 효과 발표(8/17)

흉선 절제술이 중증 근무력증 아동·청소년 환자에게 효과가 있다는 연구가 발표되었어요. 흉선 절제술을 받은 환자들은 약물 복용량과 입원 비율이 감소하였고, 이로 인해 치료비 지출도 감소했다고 해요.
성인 환자도 흉선 절제술을 받으면 증상이 더 잘 완화되고 약물 복용량이 줄어든다는 연구 결과가 있는데요, 연구진은 흉선을 절제하면 중증 근무력증을 일으키는 항체 생산이 감소하는 것으로 추측하고 있어요.
이 연구를 바탕으로 질환 초기 단계에서 흉선 절제술을 받는 것을 치료 방법으로 고려해 볼 수 있어요.

미국 연구진, 안검하수 진단하는 스마트폰 도구 개발(8/22)

미국에서 중증 근무력증 환자의 안검하수를 측정할 수 있는 스마트폰 도구가 개발되었어요.환자가 스마트폰으로 영상을 촬영하면, 인공 지능이 눈꺼풀각막반사간거리(MDR1)를 측정하여 안검하수 정도를 평가해요. MDR1이란 눈에 빛을 비추었을 때 반사되는 눈동자의 중간 지점부터 상부 눈꺼풀까지의 거리를 의미하고, 안검하수를 진단하고 질환 상태를 추적하는 기준이 돼요.
실험 결과 도구의 정확도가 매우 높았다고 해요.

3분기 소식은 여기까지입니다. 
레어노트 팀은 여러분과 함께하는 모든 순간을 소중히 여기고 있어요. 저희가 전해 드리는 소식이 여러분의 치료 여정에 희망과 도움을 드릴 수 있기를 바랍니다.

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